交易与合作 - PTC Therapeutics与诺华制药签署了一项全球独家许可和合作协议，涉及PTC518亨廷顿病项目及相关分子 [1] - PTC将在交易完成时获得10亿美元的首付款，并有资格获得高达19亿美元的开发、监管和销售里程碑付款 [1] - 双方将在美国市场分享利润，PTC将获得40%的利润份额，诺华获得60% [3] - PTC还将获得美国以外市场净销售额的两位数分层特许权使用费 [1] - 诺华将在PIVOT-HD研究的安慰剂对照部分完成后，承担PTC518的全球开发、制造和商业化责任 [1][2] 产品与研发 - PTC518是亨廷顿病领域领先的口服疾病修饰疗法，目前正在进行PIVOT-HD二期临床试验 [2] - 2024年6月的中期结果显示，PTC518治疗在血液和脑脊液中显著降低了突变亨廷顿蛋白（HTT）水平，并在12个月时显示出剂量依赖性的临床获益 [2] - PTC518表现出良好的安全性和耐受性 [2] - PTC518的安慰剂对照部分预计将在2025年上半年完成 [2] 公司战略与平台 - PTC将利用此次交易的收益扩展其剪接平台，并支持商业和开发组合活动 [2] - PTC的剪接平台已成功开发出首个获批的小分子剪接调节剂Evrysdi®（risdiplam），并应用于多个治疗领域，包括神经退行性疾病、肿瘤和代谢疾病 [7] - PTC还开发了高通量药物发现平台PTSeek™，用于加速小分子剪接剂的发现和早期临床前开发 [7] 行业背景 - 亨廷顿病是一种致命的遗传性中枢神经系统疾病，由缺陷基因产生的异常亨廷顿蛋白导致神经元损伤和死亡 [5] - 目前尚无治愈亨廷顿病的疗法，也没有获批的药物可以延缓疾病进展 [6] 未来展望 - 交易预计将在2025年第一季度完成，前提是满足常规交割条件，包括监管批准 [3] - PTC计划通过其科学和临床专业知识以及全球商业基础设施，为患者提供最佳治疗方案 [8]