文章核心观点 Soligenix公司公布HyBryte™与Valchlor®对比的开放标签研究结果，显示HyBryte™治疗患者及病变持续改善，安全性良好，有望成为皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）安全有效的治疗方法，公司将开展确认性3期研究 [1][2] 研究结果 治疗反应率 - 治疗结束时，HyBryte™组患者总体治疗反应率为60%，Valchlor®组为20%；HyBryte™患者mCAILS平均累积改善率为52.5%，Valchlor®患者为34.7% [1][2] - 随访期结束，多数HyBryte™患者病变继续改善，至少再改善10%，1例达“完全缓解”；Valchlor®组完成研究的患者无此程度改善 [1][4] 病变反应率 - 治疗结束时，HyBryte™治疗斑块病变的治疗成功率为63%，Valchlor®为17%；所有病变治疗反应率，HyBryte™为61%，Valchlor®为33% [1][4] - 随访期结束，HyBryte™治疗所有病变反应率升至72%，Valchlor®降至28%；斑块病变反应率，HyBryte™升至75%，Valchlor®维持17% [1][4] 耐受性 - 所有患者对HyBryte™耐受性良好，无与治疗“相关”不良事件；60% Valchlor®治疗患者有至少1次与治疗“相关”不良事件，1例因过敏接触性皮炎退出试验 [3][5] HyBryte™介绍 - 是新型光动力疗法，活性成分是合成金丝桃素，用安全可见光激活，可避免二次恶性肿瘤风险，已获美国FDA孤儿药和快速通道指定，以及欧洲EMA孤儿药指定 [6] - 此前2期临床研究显示，局部用金丝桃素治疗有显著改善；3期FLASH试验显示，治疗CTCL安全有效，对斑块和斑片病变均有效 [6][7][9] 后续研究计划 - 确认性3期复制研究（FLASH2）预计2024年底前启动，为随机双盲安慰剂对照多中心研究，将招募约80名早期CTCL患者，持续治疗18周评估主要终点 [12] - 公司与FDA就研究设计的讨论持续进行，同时按EMA接受的方案启动研究，并继续讨论修改开发路径以回应FDA反馈 [12] CTCL介绍 - 是非霍奇金淋巴瘤的一种，由恶性T细胞淋巴细胞扩增引起，病变通常始于斑片，可发展为斑块和肿瘤，目前无法治愈，死亡率与疾病阶段相关 [15] - 是罕见的非霍奇金淋巴瘤，美国约3.1万人受影响，每年约3200例新病例；欧洲约3.8万人受影响，每年约3800例新病例 [16] 公司业务 专业生物治疗业务 - 开发HyBryte™治疗CTCL，完成第2个3期研究后将寻求全球商业化监管批准；还包括将合成金丝桃素（SGX302）扩展到银屑病治疗，以及dusquetide（SGX942）治疗炎症性疾病等项目 [17] 公共卫生解决方案业务 - 开发蓖麻毒素疫苗候选药物RiVax®，针对丝状病毒（如马尔堡和埃博拉）的疫苗项目，以及预防COVID - 19的疫苗候选药物CiVax™，采用专有热稳定平台技术ThermoVax®，获政府资助 [18] 其他信息 - FDA授予宾夕法尼亚大学260万美元、为期4年的孤儿产品开发赠款，支持评估HyBryte™在早期CTCL患者中的扩展治疗，包括家庭使用场景 [13]