文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局（FDA）接受Cytokinetics公司用于治疗梗阻性肥厚型心肌病（HCM）的新药申请（NDA），PDUFA目标行动日期为2025年9月26日，若获批，aficamten有望成为医生和患者的首选药物 [1][2][3][4] 公司进展 - FDA接受公司用于治疗梗阻性HCM的aficamten的NDA，给予标准审查，PDUFA目标行动日期为2025年9月26日，且目前不计划召开咨询委员会会议讨论该申请 [2][3] - 基于SEQUOIA - HCM试验结果提交NDA，该结果显示aficamten治疗24周显著改善运动能力，所有10个预设次要终点均有统计学显著改善，治疗紧急严重不良事件发生率低于安慰剂组 [4] - 公司正推进aficamten在美国、欧洲和中国治疗梗阻性HCM的监管提交工作 [11] 药物信息 - aficamten是一种研究性选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂，旨在减少每个心动周期中活性肌动蛋白 - 肌球蛋白交叉桥数量，抑制与HCM相关的心肌过度收缩 [6] - 除SEQUOIA - HCM试验外，aficamten还在MAPLE - HCM、ACACIA - HCM、CEDAR - HCM和FOREST - HCM等试验中进行评估 [9] - FDA曾在2021年1月授予aficamten治疗症状性HCM的孤儿药资格，2021年12月授予治疗梗阻性HCM的突破性疗法认定 [5] 疾病介绍 - 肥厚型心肌病（HCM）是最常见的单基因遗传性心血管疾病，美国约28万患者被诊断，估计还有40 - 80万患者未被诊断 [10] - 三分之二的HCM患者为梗阻性HCM（oHCM），三分之一为非梗阻性HCM（nHCM），患者有较高心血管并发症风险，是年轻人或运动员心源性猝死的主要原因之一 [10] 公司概况 - Cytokinetics是一家后期专业心血管生物制药公司，专注于发现、开发和商业化以肌肉生物学为导向的候选药物 [11] - 除aficamten外，公司还在开发omecamtiv mecarbil、CK - 586和CK - 089等药物 [11]