公司与诺华的合作协议 - PTC Therapeutics与诺华签署了关于PTC518亨廷顿病项目的独家全球许可和合作协议 包括相关分子 [1] - 根据协议 PTC将获得10亿美元的预付款 高达19亿美元的开发 监管和销售里程碑付款 在美国的利润分成以及在美国以外销售的双位数分层特许权使用费 [1] - 诺华将在PIVOT-HD试验的安慰剂对照部分完成后负责PTC518的开发 制造和商业化 预计在2025年上半年完成 [4] - 双方将按40/60的比例分享美国的利润和亏损 40%归PTC 60%归诺华 预计协议将在2025年第一季度完成 [4] PTC518的研发进展 - PTC518是从PTC的已验证的剪接平台中发现的 目前正在进行的PIVOT-HD 2期试验中进行研究 [2] - 2024年6月的中期结果显示 PTC518治疗导致血液和脑脊液中突变亨廷顿蛋白水平的持久 剂量依赖性降低 并在12个月时显示出对关键临床测量的剂量依赖性益处的早期信号 [3] - PTC518继续表现出良好的安全性和耐受性 [4] 公司其他研发动态 - PTC Therapeutics的全球2期安慰剂对照CardinALS研究在肌萎缩侧索硬化症患者中未达到其主要终点 即减缓疾病进展的综合ALSFRS-R和死亡率分析 [5] 股价表现 - PTC Therapeutics的股票在周一收盘时上涨17 1% 至51 38美元 [6]