文章核心观点 - Adaptimmune Therapeutics公司宣布首款患者接受TECELRA治疗，这是美国首个获批用于实体肿瘤癌症滑膜肉瘤的工程细胞疗法，为该疾病患者带来新治疗选择 [2] 分组1：TECELRA治疗进展 - 公司宣布首位患者接受TECELRA治疗，该疗法是美国首个获批用于实体肿瘤癌症滑膜肉瘤的工程细胞疗法，也是十多年来滑膜肉瘤的首个新治疗选择，患者在Moffitt癌症中心接受治疗 [2] - 2024年8月，美国FDA加速批准TECELRA用于治疗特定条件的成人不可切除或转移性滑膜肉瘤患者，该批准基于总体缓解率和缓解持续时间，继续批准可能取决于确证性试验中临床获益的验证和描述 [3] 分组2：各方观点 - 公司首席执行官表示与美国顶级癌症中心合作治疗首位商业TECELRA患者是肉瘤界和公司的重要里程碑，公司将致力于让更多符合条件的患者接受治疗并推进肉瘤业务 [4] - Moffitt癌症中心的医学肿瘤学家称滑膜肉瘤危害大且过去十年缺乏有效新疗法，TECELRA的一次性输注治疗为患者提供了急需的选择和希望 [4] 分组3：治疗布局 - 美国多个授权治疗中心接受转诊，患者和医疗服务提供者可开启TECELRA治疗之旅，公司预计到2025年底约30个授权治疗中心网络将全部投入使用，覆盖约80%在肉瘤卓越中心接受治疗的患者，全国各地医疗服务提供者可让患者进行生物标志物检测，还有集成支持计划AdaptimmuneAssist提供无缝个性化治疗体验 [4] 分组4：滑膜肉瘤情况 - 软组织肉瘤有50多种类型，滑膜肉瘤约占所有软组织肉瘤的5 - 10%，美国每年约有13400例新的软组织病例，三分之一的滑膜肉瘤患者在30岁以下被诊断，转移性疾病患者的五年生存率约为20%，大多数接受标准治疗的晚期患者会复发并经历多线治疗 [5][6] 分组5：TECELRA介绍 - TECELRA是一种针对黑色素瘤相关抗原A4的基因修饰自体T细胞免疫疗法，用于治疗特定条件的成人不可切除或转移性滑膜肉瘤患者，该适应症基于总体缓解率和缓解持久性获得加速批准，继续批准可能取决于确证性试验中临床获益的验证和描述 [6][7] 分组6：TECELRA安全信息 - 细胞因子释放综合征（CRS）可能发生在接受TECELRA治疗的患者中，75%的患者出现CRS（2%为≥3级），中位发病时间为2天，中位缓解时间为3天，55%的患者用托珠单抗治疗，常见症状包括发烧、心动过速等 [9][10] - 免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）在TECELRA给药后有观察到，1例患者（2%）出现1级ICANS，中位发病时间为2天，缓解时间为1天，症状包括精神状态改变等，建议患者输注后4周内避免驾驶和从事危险职业或活动 [11] - 淋巴细胞清除化疗和TECELRA输注后数周可能出现贫血、中性粒细胞减少和/或血小板减少，第4周未缓解的≥3级血细胞减少患者中，贫血占9%、中性粒细胞减少占11%、血小板减少占5%，中位缓解时间分别为7.3周、9.3周和6.3周 [14] - 淋巴细胞清除化疗和TECELRA输注后可能发生感染，32%的患者出现感染（14%为3级），不要给有活跃感染和/或炎症性疾病的患者使用TECELRA，发热性中性粒细胞减少可能与CRS同时发生，病毒再激活也有发生 [15] - 接受TECELRA治疗的患者可能发生继发性恶性肿瘤或癌症复发，应监测继发性恶性肿瘤 [16] - TECELRA中的二甲基亚砜可能导致严重过敏反应，包括过敏反应，输注期间应观察患者是否有过敏反应 [17] - 用于制造TECELRA的慢病毒载体有与HIV相同的遗传物质短片段，一些商业HIV核酸检测可能对接受TECELRA的患者产生假阳性结果 [18] 分组7：TECELRA不良反应 - 最常见的不良反应（发生率≥20%）包括CRS、恶心、呕吐等，最常见的3或4级实验室异常（发生率≥20%）包括淋巴细胞计数减少等，最常见的严重不良反应（≥5%）是CRS和胸腔积液 [19] 分组8：AdaptimmuneAssist介绍 - AdaptimmuneAssist是一个集成支持计划，为患者、护理人员和医疗服务提供者在TECELRA治疗过程中提供支持，包括与治疗导航员联系、为符合条件的患者提供旅行和财务支持计划以及医疗服务提供者可使用的订单门户，医生和患者可致电1 - 855 - 246 - 9232了解更多信息 [21] 分组9：Adaptimmune公司介绍 - Adaptimmune是一家全面整合的细胞疗法公司，致力于重新定义癌症治疗方式，凭借其独特的工程T细胞受体平台，开发旨在靶向和摧毁难以治疗的实体肿瘤癌症的个性化药物，从根本上改善患者的癌症治疗体验 [23]