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Cartesian Therapeutics Announces Positive Updated Results from Phase 2b Trial of Descartes-08 in Participants with Myasthenia Gravis and Outlines Design of Planned Phase 3 Trial
Cartesian TherapeuticsCartesian Therapeutics(US:RNAC) GlobeNewswire News Room·2024-12-03 19:00

文章核心观点 - 笛卡尔治疗公司公布Descartes - 08治疗重症肌无力2b期试验的疗效和安全性更新数据及3期AURORA试验设计细节,显示Descartes - 08有潜力成为重症肌无力治疗新选择 [1][3] 公司及产品介绍 - 笛卡尔治疗公司是临床阶段生物技术公司,致力于开发mRNA细胞疗法治疗自身免疫疾病,主要资产Descartes - 08处于2b期临床开发,用于治疗全身性重症肌无力和系统性红斑狼疮,临床阶段管线还包括Descartes - 15 [1][19] - Descartes - 08是靶向B细胞成熟抗原的自体mRNA工程嵌合抗原受体T细胞疗法,无需预处理化疗,不使用整合载体,已获FDA再生医学先进疗法、孤儿药和罕见儿科疾病指定 [2][18] 3期AURORA试验计划 - 随机、双盲、安慰剂对照的3期AURORA试验预计2025年上半年开始,将评估Descartes - 08与安慰剂对比,约100名乙酰胆碱受体自身抗体阳性重症肌无力患者接受六周每周一次门诊输注治疗,不进行预处理化疗 [5][6] - 主要终点评估Descartes - 08治疗患者在第4个月时MG - ADL评分较安慰剂改善3分或更多的比例,次要终点评估安全性、耐受性、MGC评分降低4分或更多的患者比例及其他MG严重程度量表改善情况 [5] 2b期试验结果 疗效结果 - 主要疗效数据集(n = 12)患者第4个月平均MG - ADL降低5.5(±1.1)分,未接受过生物疗法患者平均降低6.6(±1.5)分 [10] - 第6个月时,主要疗效数据集33%(4/12)和未接受过生物疗法患者57%(4/7)达到最低症状表达 [10] - 疗效持续至第12个月,主要疗效数据集可评估患者80%(4/5)维持临床有意义反应,两名未接受过生物疗法患者均维持至少临床有意义反应 [10] 安全结果 - Descartes - 08耐受性良好,支持门诊给药,无需淋巴细胞清除化疗,不良事件短暂且大多轻微,无细胞因子释放综合征和免疫效应细胞相关神经毒性综合征病例,不降低常见病毒疫苗滴度,不增加感染或低丙种球蛋白血症发生率 [11] 2a期开放标签试验结果 - 两名再次治疗患者临床评分迅速改善,第二次治疗后维持最低症状表达长达一年,第三名患者第二次治疗后第2个月MG - ADL降低4分、MGC降低6分,无CRS或ICANS报告,再次治疗反应时间和程度与首次治疗相似 [12] - 2a期试验其余七名患者中四名在首次给药后至少一年维持临床有意义反应 [12] 会议安排 - 公司将于2024年12月3日上午7:30举办电话会议和网络直播,讨论更新数据和3期试验设计,笛卡尔管理团队成员和霍华德博士将参加 [15] - 可拨打1 - 800 - 715 - 9871(免费)或1 - 646 - 307 - 1963(国际)参加电话会议,网络直播及幻灯片可在公司网站查看,活动后有限时间内可查看回放 [16] 疾病介绍 - 重症肌无力是慢性自身免疫性疾病,导致肌肉无力和疲劳,多数患者体内存在抗乙酰胆碱受体抗体,目前无法治愈,治疗通常需长期使用免疫抑制药物,有相关风险和副作用 [17]