核心观点 - Aptose Biosciences Inc 与国家癌症研究所（NCI）达成合作研发协议（CRADA），共同推进其临床阶段化合物 tuspetinib（TUS）在 myeloMATCH 试验中的开发，用于治疗新诊断的急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）患者 [1] - Tuspetinib 被选入 myeloMATCH 精准医学试验，因其能够靶向广泛的 AML 和 MDS 患者群体，包括遗传学上最具挑战性的亚群 [1][3] - 公司正在开发 tuspetinib 作为三联疗法（TUS+VEN+AZA）的关键组成部分，用于不适合化疗的新诊断 AML 患者，计划在第四季度启动 Phase 1/2 TUSCANY 研究 [3] 公司动态 - Aptose Biosciences Inc 是一家临床阶段生物技术公司，专注于开发针对血液系统恶性肿瘤的精准肿瘤药物，其核心候选药物 tuspetinib 已在复发或难治性 AML 患者中显示出单药和联合疗法的活性 [5] - 公司首席执行官 William G Rice 表示，与 NCI 的合作将加速 tuspetinib 在 AML 和 MDS 中的新型联合疗法研究，并强调该药物能够覆盖广泛的患者群体 [3] - 首席医疗官 Rafael Bejar 指出，tuspetinib 的安全性和广泛活性使其成为理想的联合治疗药物，预计三联疗法可能带来更高的缓解率 [3] 药物研发进展 - Tuspetinib 是一种每日一次的口服药物，靶向 SYK、FLT3（突变和野生型）、KIT、JAK1/2 和 RSK2 激酶，且避免了其他药物常见的毒性问题 [4] - 在 APTIVATE Phase 1/2 试验中，tuspetinib 单药及与 venetoclax 联合在复发或难治性 AML 患者中显示出广泛活性，包括 TP53 和 RAS 基因突变等不良遗传学特征的患者 [4] - 公司计划在 TUSCANY 研究中从 40 mg 剂量开始使用 tuspetinib，该剂量在复发或难治性 AML 患者中已显示活性，后续可根据安全性评估进一步增加剂量 [3] 临床试验计划 - myeloMATCH 试验（NCT05564390）于 2024 年 5 月 16 日正式启动，旨在加速针对新诊断 AML 和 MDS 患者的定制化联合疗法开发 [2] - 试验将由 NCI 的国家临床试验网络（NCTN）和美国及加拿大的社区肿瘤研究计划（NCORP）共同执行 [1] - TUS+VEN+AZA 三联疗法的 Phase 1/2 研究方案已提交至各研究中心并通过 FDA 审查，预计第四季度开始 [3]