文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局（FDA）批准Merus公司的BIZENGRI®用于治疗携带NRG1基因融合的晚期不可切除或转移性胰腺癌和非小细胞肺癌（NSCLC）患者，该批准基于eNRGy试验数据，为患者提供了新的治疗选择 [1][3] 产品信息 - BIZENGRI®是首个也是唯一获FDA批准专门用于治疗携带NRG1基因融合的胰腺癌和NSCLC的疗法，为静脉注射用20mg/mL注射剂，预计未来几周可供患者使用 [1][2] - BIZENGRI®是一种双特异性抗体，可结合细胞表面HER2和HER3的胞外结构域，抑制HER2:HER3二聚化，阻止NRG1与HER3结合，减少细胞增殖和信号传导，并介导抗体依赖性细胞毒性，在小鼠模型中显示出抗肿瘤活性 [7] 试验数据 eNRGy试验概况 - eNRGy试验是一项多中心、开放标签临床试验，纳入携带NRG1基因融合的晚期不可切除或转移性胰腺癌或NSCLC患者，其中胰腺癌组30例，NSCLC组64例，主要结局指标为总缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR） [3][8] 疗效数据 - NRG1+胰腺癌患者中，BIZENGRI®的ORR为40%（95%CI，23%-59%），DOR为3.7 - 16.6个月 [3] - NRG1+NSCLC患者中，BIZENGRI®的ORR为33%（95%CI，22%-46%），中位DOR为7.4个月（95%CI，4.0 - 16.6） [3] 安全性数据 - 合并安全人群（N = 175）中，最常见（≥10%）的不良反应包括腹泻、肌肉骨骼疼痛、疲劳、恶心等；最常见（≥2%）的3或4级实验室异常包括γ-谷氨酰转移酶升高、血红蛋白降低等 [3] - NRG1+胰腺癌患者中，严重不良反应发生率为23%，有2例致命不良反应；最常见（≥20%）的不良反应包括丙氨酸氨基转移酶升高、腹泻等 [18][20] - NRG1+NSCLC患者中，严重不良反应发生率为25%，3例（3%）患者出现致命不良反应，3%患者因不良反应永久停药；最常见（>20%）的不良反应包括血红蛋白降低、丙氨酸氨基转移酶升高等 [21][22] 各方观点 - 纪念斯隆凯特琳癌症中心的Alison Schram医生认为FDA批准BIZENGRI®是重要里程碑，该疗法能为患者带来有临床意义的结果 [3] - Merus首席商务官Shannon Campbell表示BIZENGRI®是基于公司创新的Biclonics®技术平台的首个获批药物，为NRG1+胰腺癌和NSCLC患者带来希望，此次批准证明了公司技术和执行能力 [3] - 个性化医学联盟主席Edward Abrahams称赞BIZENGRI®获批，认为其为难以治疗的癌症患者提供了唯一获批的NRG1+疗法 [4] 公司计划 - 公司计划根据患者需求和情况提供资源和支持，帮助患者获得BIZENGRI®治疗，PTx Assist™可帮助患者了解治疗信息、保险覆盖范围和潜在财务援助选项，患者和医疗服务提供者可拨打1 - 844 - 637 - 8777咨询 [4][5] 公司介绍 - Merus是一家临床阶段的肿瘤学公司，开发创新的全长人双特异性和三特异性抗体疗法Multiclonics®，采用行业标准工艺制造，具有长半衰期和低免疫原性等特点 [24]