文章核心观点 - 中胚层治疗公司（Mesoblast）第二代同种异体基质细胞疗法Revascor获美国FDA再生医学先进疗法（RMAT）认定，此前已获罕见儿科疾病和孤儿药认定，公司计划与FDA讨论潜在批准途径 [1][2] 公司动态 - 公司宣布其Revascor疗法获FDA RMAT认定，此前已获罕见儿科疾病和孤儿药认定，获批后或获优先审评券 [1][2] - 公司首席执行官表示感谢FDA支持，计划与FDA讨论该疗法在HLHS适应症的潜在批准途径 [2] 疗法效果 - 对19名HLHS儿童的试验显示，手术时单次心肌内注射Revascor，12个月时左心室收缩末期和舒张末期容积显著增加，有助于左心室生长和双心室转换 [4][5] - 在565名成人射血分数降低的心力衰竭患者中，单次心肌内注射Revascor可改善左心室射血分数，降低主要不良心血管事件风险 [7] 疾病介绍 - HLHS是严重先天性心脏病，左心发育不全，未经手术预后差，占新生儿心脏死亡的25% - 40%，理想治疗是双心室循环手术，但多数患者左心室无法充分生长 [6] 疗法机制 - Revascor是同种异体免疫选择和培养扩增的间充质前体细胞制剂，具有促血管生成、抗纤维化、抗凋亡、免疫调节等多种作用机制 [7] 公司概况 - 公司是开发同种异体细胞药物治疗严重炎症疾病的全球领导者，拥有广泛后期产品候选组合和强大知识产权组合 [8][9] - 公司基于remestemcel - L和rexlemestrocel - L技术平台开发产品，部分产品已在日本和欧洲商业化，在欧洲和中国建立商业合作 [10] - 公司在澳大利亚、美国和新加坡设有办事处，在澳交所和纳斯达克上市 [11]