文章核心观点 - 《FcRn Inhibitor Market Size, Target Population, Competitive Landscape & Market Forecast - 2034》报告深入分析FcRn抑制剂市场，涵盖美国、欧盟4国、英国和日本的历史与竞争格局、市场趋势等内容，预计未来市场因患者增多、认知提升和新药研发而显著增长 [1][13] 报告范围 - 报告包含关键事件、执行摘要、FcRn抑制剂描述性概述，解释其机制和疗法 [3] - 提供竞争格局全面洞察，预测治疗率、药物吸收率和药物信息的未来增长潜力 [3] - 详细介绍当前和新兴疗法，阐述后期和知名疗法的详细概况 [3] - 详细回顾FcRn抑制剂市场，包括历史和预测市场规模、疗法市场份额、详细假设及方法依据，涵盖7MM药物覆盖范围 [3] - 通过SWOT分析、专家见解和治疗偏好等帮助制定商业策略，塑造和推动7MM FcRn抑制剂市场 [3] 报告关键亮点 - 强生创新医药、UCB生物制药、辉瑞和Viridian Therapeutics等公司参与FcRn抑制剂开发，有多种获批和新兴药物 [4] - 在重症肌无力市场，Efgartigimod alfa占主导地位，有望通过ADHERE试验扩展适应症，该试验支持致病性自身抗体在慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）病理中的作用 [4] - 2024年9月，强生公司旗下杨森-西拉格国际公司向欧洲药品管理局提交nipocalimab治疗全身型重症肌无力（gMG）的上市许可申请 [4] - FLEX试验将探索batoclimab能否满足患者不同阶段需求，该4部分3期研究将患者随机分组接受不同剂量batoclimab或安慰剂 [4] - 2023年全年，VYVGART和VYVGART SC全球净产品收入分别为9.08亿美元和2.46亿美元 [4] - 2024年3月，强生的nipocalimab获美国食品药品监督管理局（FDA）快速通道指定，用于降低同种免疫孕妇胎儿和新生儿同种免疫性血小板减少症（FNAIT）风险 [4] - 2024年9月，Immunovant宣布batoclimab治疗Graves病的IIa期试验结果积极，还宣布与美国FDA达成一致并获IMVT - 1402治疗Graves病的研究性新药申请（IND）批准，预计2024年12月启动关键试验 [4] - FcRn抑制剂有望满足更有针对性的致病性IgG降低治疗需求，提供比血浆置换、免疫吸附和免疫调节大剂量静脉注射免疫球蛋白疗法更微创、省时的替代方案 [4] FcRn抑制剂流行病学 - 2023年，美国约2.1万名患者受慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）影响 [6] - 2023年，欧盟4国和英国Graves病估计患病率约124.172万例 [6] - 2023年，七个主要市场（7MM）约8.4万名患者受甲状腺眼病影响 [6] FcRn抑制剂药物章节 已上市药物 - VYVGART（Efgartigimod）：由Argenx研发，是一类新型研究性抗体片段，靶向新生儿Fc受体（FcRn），用于治疗存在致病性免疫球蛋白G和IgG自身抗体的严重自身免疫性疾病，皮下剂型采用Halozyme的ENHANZE药物递送技术，2021年12月获FDA批准用于全身型重症肌无力，还在针对甲状腺眼病、肌炎等多种适应症进行研发 [8] - RYSTIGGO（rozanolixizumab - noli）：由UCB生物制药研发，是一种高亲和力人源化免疫球蛋白G4单克隆抗体，皮下给药，2023年6月27日获美国批准用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）或抗肌肉特异性激酶（MuSK）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG），是美国首个获批用于这两种抗体阳性gMG的药物，目前正在欧盟和日本接受治疗gMG的监管评估，还在进行治疗富亮氨酸胶质瘤失活蛋白1自身免疫性脑炎、髓鞘少突胶质细胞糖蛋白（MOG）抗体病和严重纤维肌痛综合征的临床开发 [9] 新兴药物 - Batoclimab：由Immunovant研发，是一种完全人源化抗FcRn单克隆抗体，可阻断FcRn - IgG相互作用，加速自身抗体降解，治疗致病性IgG介导的自身免疫性疾病，重症肌无力II期研究显示可快速显著缓解症状、提高生活质量，前期研究表明耐受性良好且能快速降低多种致病性IgG介导的自身免疫性疾病中的总IgG水平，正开发为低容量皮下注射剂，用于治疗多种IgG介导的自身免疫性疾病，目前正在进行重症肌无力II期试验，Immunovant正在开展II期和III期试验 [10] - Nipocalimab：由强生创新医药研发，是一种研究性、高亲和力、完全人源化、无糖基化、无效应功能的单克隆抗体，可选择性阻断Fc受体（FcRn），降低循环免疫球蛋白G（IgG）抗体水平，包括自身抗体和同种抗体，正在自身抗体驱动疾病的三个领域进行研究，阻断FcRn有望降低总体自身抗体水平并维持免疫功能，还可防止母体同种抗体向胎儿的胎盘转移 [11][12] FcRn抑制剂市场展望 - 未来几年FcRn抑制剂市场预计显著增长，原因包括被诊断患有温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）、系统性红斑狼疮、Graves病、甲状腺眼病等适应症的患者增多，对FcRn抑制剂的认知度提高，以及各公司正在进行临床试验和申请批准的新兴药物数量增加 [13] - FcRn的高亲和力对IgG介导的自身免疫性疾病有不利影响，靶向FcRn并抑制其循环可改善IgG分解代谢，降低IgG和致病性自身抗体水平，有望减少所有由IgG引起的自身免疫异常，有多种药物正在研发中，如VYVGART和RYSTIGGO已获FDA批准用于重症肌无力，还在针对其他适应症进行研发 [14] - ArgenX、UBC生物制药、辉瑞等多家关键企业参与FcRn抑制剂药物开发，用于多种适应症，这是一类有巨大发展潜力的新型药物，未来几年现有研究的成熟将有助于更好地了解FcRn抑制剂，并明确其在自身免疫和神经系统疾病治疗中的作用 [15] FcRn抑制剂关键更新 - 2024年2月，Viridian Therapeutics公布2023年第四季度和全年财务报告，指出Fc受体（FcRn）抑制剂VRDN - 006预计2024年底提交研究性新药申请（IND），VRDN - 008非人灵长类动物数据预计2024年下半年公布 [16] - 2024年10月，强生宣布nipocalimab治疗青少年（12 - 17岁）全身型重症肌无力（gMG）的II/III期结果积极，接受nipocalimab加标准治疗的参与者在24周内IgG显著降低，MG - ADL和QMG评分改善，这些结果将在相关会议上展示 [16] - 2023年11月，杨森宣布其研究性FcRn抑制剂治疗类风湿关节炎（RA）的中期研究结果积极 [16] - UCB制药研发的RYSTIGGO（rozanolixizumab）用于治疗自身免疫性疾病，2023年6月在美国首次获批用于治疗抗AChR或抗MuSK抗体阳性的成人全身型重症肌无力 [16]