核心观点 - PRT2527 在复发/难治性淋巴恶性肿瘤中表现出活性，包括曾接受过 CAR-T 治疗的患者 [1] - 公司计划为 PRT2527 在血液恶性肿瘤中的未来开发寻找合作伙伴 [1] - PRT2527 作为单药和与 zanubrutinib 联合使用，显示出可接受的安全性，并在复发/难治性淋巴恶性肿瘤患者中表现出初步活性 [2] - PRT2527 单药和与 zanubrutinib 联合使用的总体反应率分别为 17.4% 和 38.5% [9][10] 临床数据 - PRT2527 是一种强效且高度选择性的 CDK9 抑制剂，正在评估其作为单药和与 zanubrutinib 联合使用在复发/难治性血液恶性肿瘤中的效果 [4] - 截至 2024 年 9 月 17 日，46 名复发/难治性淋巴恶性肿瘤患者接受了 PRT2527 治疗 [5] - 29 名患者接受了 PRT2527 单药治疗，17 名患者接受了 PRT2527 与 zanubrutinib 联合治疗 [5] 安全性数据 - 最常见的治疗相关不良事件（TEAEs）是中性粒细胞减少症（48%）和恶心（33%） [6] - 最常见的 ≥3 级 TEAEs 是中性粒细胞减少症（46%）和贫血（11%） [6] - 5 名患者因 TEAEs 停止单药治疗，联合治疗组无患者因 TEAEs 停止治疗 [6] - 17 名患者因 TEAEs 中断剂量，主要原因是中性粒细胞减少症 [7] 临床活性分析 - 单药治疗组中，23 名可评估患者中有 1 名完全缓解（CR）和 3 名部分缓解（PR），总体反应率（ORR）为 17.4% [9] - 联合治疗组中，13 名可评估患者中有 3 名完全缓解（CR）和 2 名部分缓解（PR），总体反应率（ORR）为 38.5% [10] 公司战略 - 公司计划将资源集中在 SMARCA 降解剂项目的推进上，并计划在完成当前 Phase 1 研究后，仅与合作伙伴共同推进 CDK9 项目 [12] - 公司专注于开发针对癌症患者高未满足需求的创新药物，包括 SMARCA2 降解剂和 CDK9 抑制剂 [13]