文章核心观点 Gain Therapeutics公司首席财务官兼临时首席执行官将在2025年生物技术展示会上进行公司介绍，其领先候选药物GT - 02287在帕金森病治疗方面有潜力且获多项资助 [1][3][5] 公司动态 - 公司首席财务官兼临时首席执行官Gene Mack将在2025年1月13 - 15日于旧金山希尔顿联合广场酒店举行的Biotech Showcase 2025上进行公司介绍 [1] - 介绍时间为1月14日上午9:30 PT，地点在Yosemite A（宴会厅层） [2] 药物信息 - 公司领先候选药物GT - 02287正处于治疗有或无GBA1突变的帕金森病的临床开发阶段，是口服、可穿透血脑屏障的变构蛋白调节剂，能恢复溶酶体蛋白葡萄糖脑苷脂酶（GCase）功能 [3] - 在帕金森病临床前模型中，GT - 02287恢复了GCase酶功能，减少了聚集的α - 突触核蛋白、神经炎症和神经元死亡，改善了运动和认知功能，还显著降低了血浆神经丝轻链（NfL）水平 [3] - 临床前数据显示GT - 02287可能有减缓或阻止帕金森病进展的潜力 [4] 资金支持 - 公司帕金森病的领先项目获得了迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会、西尔弗斯坦GBA帕金森病基金会的资金支持，以及欧盟地平线2020研究和瑞士创新局共同资助的Eurostars - 2联合项目的资金 [5] 公司概况 - 公司是临床阶段的生物技术公司，致力于下一代变构疗法的发现和开发 [6] - GT - 02287的1期健康志愿者研究结果显示其安全性和耐受性良好，血浆暴露在预期治疗范围内，有中枢神经系统暴露，且能与GCase酶结合并调节其功能 [6] - 公司独特方法可发现能恢复或破坏蛋白质功能的新型变构小分子调节剂，利用Magellan™平台加速药物发现，为神经退行性疾病、罕见遗传疾病和肿瘤等难以治疗的疾病开发新的疾病修饰疗法 [7] 联系方式 - 投资者联系人为Apaar Jammu和Chuck Padala，邮箱分别为ajammu@gaintherapeutics.com和chuck@lifesciadvisors.com [10] - 媒体联系人为Russo Partners的Nic Johnson和Elio Ambrosio，邮箱分别为nic.johnson@russopartnersllc.com和elio.ambrosio@russopartnersllc.com，电话为(760) 846 - 9256 [10]