公司核心观点 - 公司已完成与美国食品和药物管理局（FDA）的Type C会议，讨论了PrimeC在治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的Phase 3临床试验设计及505(b)(2)营销申请计划 公司计划在2025年上半年向FDA提交最终协议，并在2025年年中开始Phase 3试验的招募，预计试验将包括约300名患者，PrimeC与安慰剂的比例为2:1 [1][3] - PrimeC在Phase 2b PARADIGM研究中已显示出显著的疾病进展减缓和生存率提高效果 [1] 行业背景 - ALS是一种无法治愈的神经退行性疾病，导致完全瘫痪并在诊断后2-5年内死亡 美国每年有超过5,000人被诊断出患有ALS，年疾病负担为10亿美元 预计到2040年，美国和欧盟的ALS患者数量将增长24% [6] 临床试验设计 - Phase 3试验将是一个随机、多中心、多国、前瞻性、双盲、安慰剂对照的研究，并包含一个开放标签扩展（OLE） 在12个月的初始治疗后，所有参与者将过渡到PrimeC进行12个月的OLE [3] - PARADIGM试验是一个前瞻性、多国、随机、双盲、安慰剂对照的Phase 2b临床试验，包括68名ALS患者 试验分为两组，45名患者接受PrimeC，23名患者接受安慰剂，随后所有参与者在盲法下接受12个月的PrimeC [7][8] 药物机制与效果 - PrimeC是一种新型口服缓释制剂，由两种FDA批准的药物（环丙沙星和塞来昔布）的固定剂量组合组成 它旨在协同靶向ALS的多个关键机制，包括运动神经元退化、炎症、铁积累和RNA调节障碍，以潜在地抑制ALS的进展 [10][11] - 在PARADIGM试验中，大多数患者同时接受Riluzole（ALS标准治疗药物），表明PrimeC在减缓疾病进展方面优于FDA批准的ALS药物 [9] 公司愿景与声明 - 公司CEO Alon Ben-Noon表示，FDA的反馈是药物开发计划中的一个重要里程碑，验证了公司取得的进展，并强化了公司为ALS患者提供潜在治疗选择的承诺 [4] - 公司专注于发现和开发治疗神经退行性疾病的疗法，认为这些疾病（包括ALS、阿尔茨海默病和帕金森病等）代表了当今最大的未满足医疗需求之一 [12]