文章核心观点 - uniQure与FDA就AMT - 130加速批准途径关键要素达成一致，有望快速为亨廷顿病患者带来疗法，公司股价大幅上涨，同时介绍了公司其他研发项目及相关排名和其他可考虑股票情况 [1][5] 公司股价表现 - uniQure宣布与FDA达成一致后股价飙升109.7%，过去三个月股价暴涨176.2%，同期行业下跌6.2% [1][5] 疾病与疗法背景 - 亨廷顿病是一种导致大脑神经细胞渐进性损伤的遗传病，会使患者认知和身体能力下降，出现运动、思维和精神问题 [2] - AMT - 130是一次性给药的研究性基因疗法，用于治疗亨廷顿病，获FDA再生医学先进疗法（RMAT）认定 [2] 与FDA达成的一致内容 - 2024年11月RMAT会议上与FDA达成一致，正在进行的AMT - 130早期至中期研究数据与自然史外部对照相比，足以作为加速途径监管申报主要依据，无需额外预提交研究 [3] - FDA同意cUHDRS可作为中间临床终点，脑脊液中神经丝轻链（NfL）减少可作为加速批准申请中治疗获益支持证据 [4] 研究数据情况 - 2024年7月uniQure报告AMT - 130美国和欧盟I/II期研究29名治疗患者更新中期数据，显示出潜在长期持久临床获益和神经退行性关键标志物减少 [6][7] - 公司同时开展两项AMT - 130 I/II期研究，美国26人、欧盟/英国13人参与，29名患者接受不同剂量治疗，10名对照患者进行模拟手术，截至2024年3月31日21名患者有24个月随访数据 [8] - 更新数据显示AMT - 130在两种剂量下总体耐受性良好，无新的药物相关严重不良事件报告 [9] 公司研发计划 - 预计很快完成美国I/II期研究第三队列患者招募，该队列安全数据预计2025年上半年公布 [10] - 计划2025年年中公布AMT - 130正在进行的I/II期研究另一项中期分析数据，包括治疗患者与倾向得分加权外部对照36个月比较 [11] - 除AMT - 130外，公司全资临床管线还有针对难治性颞叶癫痫、肌萎缩侧索硬化症和法布里病的早期开发候选药物 [12] - 公司在美国和欧盟销售内部开发的治疗血友病B的基因疗法Hemgenix，美欧分别于2022年和2023年批准，是基因组医学领域重要里程碑 [13] 公司排名及其他股票情况 - uniQure目前Zacks排名为2（买入） [14] - 其他排名靠前的制药/生物技术行业股票有Alnylam Pharmaceuticals、Pfizer和Gilead Sciences，目前Zacks排名均为2 [14] - 过去60天Alnylam Pharmaceuticals 2024年和2025年每股亏损估计收窄，过去三个月股价下跌3%，过去四个季度盈利三次超预期一次符合预期，平均惊喜率65.67% [15] - 过去60天Pfizer 2024年和2025年每股收益估计上升，过去三个月股价下跌12.4%，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率74.50% [16][17] - 过去60天Gilead Sciences 2024年和2025年每股收益估计上升，过去三个月股价上涨10.9%，过去四个季度盈利三次超预期一次未达预期，平均惊喜率15.46% [17]