文章核心观点 - 公司公布ELI - 002的1期AMPLIFY - 201临床试验更新结果，显示出良好安全性、免疫原性和有效性，预计2025年上半年进行AMPLIFY - 7P随机2期试验的中期分析 [1][2] 公司介绍 - 临床阶段生物技术公司，推进新型免疫疗法预防高流行癌症复发，基于个性化癌症疫苗临床成功经验开发现货型疫苗，其AMP技术旨在增强癌症特异性T细胞功能，促进癌症免疫监视 [4] - 公司管线包括针对KRAS突变的ELI - 002、针对BRAF驱动癌症的ELI - 007和针对p53热点突变的ELI - 008 [4] ELI - 002介绍 - 公司领先候选产品，是结构新颖的AMP癌症疫苗，靶向KRAS基因突变驱动的癌症，由AMP修饰的突变KRAS肽抗原和AMP修饰的CpG寡脱氧核苷酸佐剂ELI - 004组成，可皮下注射 [5] - 2肽配方（ELI - 002 2P）在1期AMPLIFY - 201试验中研究，7肽配方（ELI - 002 7P）在1/2期AMPLIFY - 7P试验中研究，7肽配方可覆盖常见KRAS突变，增加潜在患者群体 [6] AMPLIFY - 201试验情况 - 多中心、开放标签、剂量范围1期研究，评估ELI - 002 2P安全性和耐受性，共招募25名患者，包括20名胰腺癌和5名结直肠癌患者 [2] - 患者需成功切除含特定KRAS突变肿瘤且有高复发风险 [2] 试验更新结果 - 中位随访19.7个月，ELI - 002安全性良好，能引发多数患者mKRAS特异性T细胞反应，mRFS和mOS疗效数据令人鼓舞 [1] - 全研究队列（n = 25）mRFS为16.3个月，mOS为28.9个月 [3] - T细胞反应高于中位数患者（n = 13）mRFS未达到，低于中位数患者（n = 12）mRFS为4.0个月 [3] - 胰腺癌亚组（n = 20）mRFS为15.3个月，结直肠癌亚组（n = 5）为16.3个月，与全研究队列相似 [3] - 胰腺癌亚组和全研究队列mOS均为28.9个月，优于历史对照组，结直肠癌亚组mOS未达到 [3] - 多数患者mKRAS特异性T细胞体外扩增，肿瘤生物标志物降低 [3] - ELI - 002 2P耐受性良好，未观察到3/4级治疗突发不良事件、剂量限制性毒性或细胞因子释放综合征 [3] 后续计划 - 预计2025年上半年进行AMPLIFY - 7P随机2期试验的中期分析 [2] 双性分子平台（Amphiphile Platform）介绍 - 公司专有AMP平台将免疫疗法直接递送至免疫系统“大脑中心”淋巴结，可有效激活关键免疫细胞，引发强大适应性免疫反应 [7] - 该平台最初由麻省理工学院开发，在癌症领域有广泛应用潜力，可通过多种方式推进开发计划 [8] - 平台通过与局部注射部位的白蛋白结合将免疫疗法递送至淋巴结，临床前模型显示可驱动更强、更持久的免疫反应 [9]