核心观点 - 欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）基于ATTRibute-CM三期研究的积极结果，推荐批准acoramidis在欧盟上市，预计欧洲委员会将在未来几个月内做出最终批准决定 [1][2] - Acoramidis是一种接近完全（≥90%）的转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂，已于2024年11月22日获得美国FDA批准，用于减少ATTR-CM患者的心血管死亡和心血管相关住院 [1][2] - 在ATTRibute-CM研究中，acoramidis在3个月内显示出显著疗效，30个月时复合全因死亡率和心血管相关住院事件减少42%，心血管相关住院事件的累积频率减少50% [1] 药物研发与临床数据 - Acoramidis在ATTRibute-CM三期研究中表现出显著的临床疗效，显著减少心血管相关住院、改善生存率，并保持患者的功能能力和生活质量 [3] - 研究显示，acoramidis在3个月内即可显著分离与安慰剂组的事件时间（全因死亡率或心血管相关住院），并在30个月时显示出持续的疗效 [1] - 血清TTR浓度的相对增加与全因死亡率和心血管死亡率的风险降低相关 [1] 公司与合作 - BridgeBio Pharma与拜耳自2024年3月起合作开发acoramidis，BridgeBio持有该药物在美国的销售权，拜耳则持有欧洲的销售权 [4] - 拜耳计划在2025年上半年在欧洲推出acoramidis，前提是获得欧洲委员会的批准 [4] - BridgeBio是一家专注于遗传疾病和癌症治疗的生物制药公司，致力于快速将基因医学进展应用于患者 [7] 药物特性与市场定位 - Acoramidis是美国唯一获批的接近完全（≥90%）TTR稳定剂，用于减少ATTR-CM患者的心血管死亡和心血管相关住院 [6] - 该药物耐受性良好，最常见的副作用为轻度腹泻和腹痛，且无需停药即可缓解 [6]