文章核心观点 欧洲药品管理局人用药品委员会对CSL公司的garadacimab给出积极意见，推荐其作为遗传性血管性水肿（HAE）的每月一次预防性治疗药物，最终欧盟委员会决定预计在2025年第一季度作出 [1] 分组1：公司信息 - CSL是一家全球生物技术公司，自1916年成立以来致力于用最新技术拯救生命，业务包括CSL Behring、CSL Seqirus和CSL Vifor，为超100个国家患者提供救命产品，员工达32000人 [6] 分组2：产品信息 - garadacimab是一种单克隆抗体，靶向激活的凝血因子XII（因子XIIa），从源头抑制HAE级联反应以预防发作，若获批将是首个也是唯一每月一次抑制因子XIIa预防HAE发作的治疗方法 [1] - CHMP积极意见基于关键的安慰剂对照3期VANGUARD试验及其开放标签扩展研究数据，关键研究达到主要终点，显示garadacimab使62%患者在治疗期间无发作，将HAE发作中位数降至零，每月平均发作次数较安慰剂减少86.5%，开放标签扩展研究中期分析显示其长期安全性良好且持续减少发作 [3] 分组3：疾病信息 - HAE是一种罕见且可能危及生命的遗传病，每10000至50000人中约有1人患病，由血液中C1 - INH蛋白缺乏或功能失调引起，发作时身体多部位会肿胀，腹部发作会导致剧痛、腹泻等，面部或喉咙发作可能导致气道关闭、窒息甚至死亡 [5] 分组4：审批进展 - 欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）对garadacimab给出积极意见，推荐授予其作为12岁及以上成人和青少年HAE患者每月一次预防性治疗的销售许可，最终欧盟委员会（EC）决定预计在2025年第一季度作出 [1] - 若获批，garadacimab的集中销售许可将在所有欧盟成员国有效，最终意见已发布在EMA网站的CHMP会议亮点中 [4]