文章核心观点 - 公司公布两款吸入式基因药物KB407和KB408的临床数据更新,股价于12月12日下跌7.3%,今年以来公司股价上涨39.8%,而行业下跌8.7% [1][2][3] 公司药物研发进展 KB407研发情况 - 开放标签的I期CORAL - 1研究评估其治疗囊性纤维化(CF)成年患者,公司为该研究新增两个临床站点 [3] - 研究设计包括最多三个剂量递增队列,通过吸入方式分别评估每日一次、两次或四次10 PFU的KB407给药 [4] - 基于公司提交的临床前数据,囊性纤维化基金会(CFF)治疗开发网络(TDN)临床研究执行委员会有条件批准该研究方案 [5] - 截至2024年12月6日,队列1和队列2共五名患者入组,治疗耐受性良好,未观察到严重不良事件 [6] - 公司计划于2025年上半年公布队列3的数据 [7] KB408研发情况 - 开放标签的I期SERPENTINE - 1研究探索其治疗α - 1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)成年患者,9月修改方案,在该队列中加入强制性支气管镜检查以测量α - 1抗胰蛋白酶表达 [8] - 研究设计包括最多三个剂量递增队列,通过吸入方式分别评估单次10、10和10 PFU的KB408给药 [8] - 截至2024年12月6日,队列1和队列2共七名患者入组,观察到SERPINA1基因递送和AAT表达的明确证据,未报告严重不良事件 [9] - 预计2025年有该研究的更多更新 [10] 公司评级与推荐股票 公司评级 - 公司目前Zacks排名为3(持有) [11] 推荐股票 - CytomX Therapeutics(CTMX)、Spero Therapeutics(SPRO)和Castle Biosciences(CSTL)目前Zacks排名均为1(强力买入) [11] - 过去60天,CTMX 2024年和2025年每股亏损预估收窄,今年以来股价下跌27.7%,过去四个季度盈利两次超预期,平均惊喜为115.70% [12] - 过去60天,SPRO 2024年和2025年每股亏损预估收窄,今年以来股价下跌25.2%,过去四个季度盈利两次超预期,平均惊喜为94.42% [13] - 过去60天,CSTL 2024年从每股亏损58美分变为每股盈利34美分,2025年每股亏损预估收窄,今年以来股价上涨34.9%,过去四个季度盈利均超预期,平均惊喜为172.72% [14][15]
KRYS Stock Down on Initial Clinical Updates on KB407 & KB408