文章核心观点 - 国际基因疗法开发商uniQure的股价在12月初的12天内飙升了152%，主要原因是投资者对FDA关于其亨廷顿病候选药物AMT-130的积极消息做出反应 公司股价的飙升引发了市场对其在2025年及以后表现的广泛关注 [2][3] 公司股价飙升的原因 - uniQure的股价在12月10日大幅上涨，原因是公司宣布FDA愿意基于正在进行的1/2期临床试验审查加速批准AMT-130的申请 这一消息对投资者来说是一个重大利好，因为亨廷顿病的进展缓慢，而临床试验预计要到2029年才能完成 [3][4] 需要谨慎的原因 - FDA尚未开始审查AMT-130的加速批准申请，预计将在2025年上半年与uniQure再次会面，届时可能会制定前进路径 在获得FDA绿灯之前，重要的是要记住1/2期试验包括一个接受假手术的对照组，该对照组在12个月后被允许接受AMT-130注射 然而，12个月的时间对于大多数早期亨廷顿病患者来说不足以显示出症状的显著恶化 [5][6] - uniQure表示，FDA愿意将1/2期研究的数据与长期自然历史外部对照进行比较 尽管如此，所有人都希望看到与最初计划的对照组相比有显著改善 [7] - 尽管uniQure是一家成功的基因疗法开发商，但在这种情况下，重要的是要理解FDA可能坚持要求进行新的3期试验，而华尔街此前一直预期这一点 FDA与公司的沟通是私下的，且FDA通常不会公开评论药物开发商的新闻稿 [8] 基因疗法的销售挑战 - 基因疗法的销售难度很大，uniQure的第一个获批疗法Hemgenix就是一个例子 尽管Hemgenix在2022年获得FDA批准用于治疗血友病B，并且标价约为350万美元，但其营销合作伙伴CSL Behring并未销售太多 在第三季度，uniQure报告的许可收入仅为230万美元 [9] - AMT-130是一种“一次即永久”的基因疗法，这意味着如果导致意外副作用，无法关闭 相比之下，Wave Life Sciences正在开发一种基于RNA的疗法，具有定期给药的优势，这可能会受到亨廷顿病社区的青睐 [10] 投资机会 - 亨廷顿病是一种遗传性疾病，在美国和欧洲约有7万人受到影响，比血友病B更为普遍，且患者治疗选择更少 目前尚无批准的药物能够减缓该疾病的进展 [11] - 今年夏天，研究发现AMT-130治疗显著降低了循环中有害蛋白质片段的水平，这些片段表明脑损伤，并使疾病进展速度减缓了80%，根据疾病严重程度测试得分 这些强有力的证据表明，AMT-130有相当大的机会在2026年获得FDA批准 [12] - AMT-130的销售预测显示，其峰值年销售额可能超过10亿美元 公司可能至少在几年内不需要寻求更多资本，截至9月，公司拥有4.35亿美元现金，第三季度烧掉了4440万美元 [14] - 目前，uniQure的市值仅为7.34亿美元，如果AMT-130获得FDA批准并实现超过10亿美元的年销售额，其市值可能会增长十倍以上 对于风险承受能力极高的投资者来说，现在购买并持有这只股票几年可能是一个明智的选择 [15]