文章核心观点 - 索利吉尼克斯公司宣布启动HyBryte™治疗皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）的3期确证性研究FLASH2患者招募，该研究有望证明HyBryte™在更长期“真实世界”治疗过程中的疗效，公司期待为CTCL患者提供新的治疗选择 [1][2][9] 公司动态 - 索利吉尼克斯公司宣布启动HyBryte™治疗CTCL的3期确证性研究FLASH2患者招募，预计在美国和欧洲招募约80名早期CTCL患者，2026年初进行正式中期分析 [1][2][9] - 公司总裁兼首席执行官表示，鉴于与CTCL社区的广泛接触、医学顾问委员会及患者倡导组织的支持和以往试验经验，预计该研究将加速招募 [2] - 公司与FDA就合适的研究设计的讨论仍在进行中，同时将继续讨论对开发路径的潜在修改以回应FDA反馈 [10] - 美国国立卫生研究院向宾夕法尼亚大学授予260万美元、为期4年的孤儿产品开发赠款，以支持评估HyBryte™在早期CTCL患者中的扩展治疗，包括家庭使用场景 [11] 产品信息 HyBryte™ - 是一种新型、首创的光动力疗法，利用安全可见光激活，活性成分是合成金丝桃素，可避免常用DNA损伤药物和依赖紫外线的光疗带来的继发恶性肿瘤风险 [3] - 已获得美国FDA的孤儿药和快速通道指定，以及欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药指定 [3][4] 前期研究结果 - 3期FLASH试验共招募169名（166名可评估）IA、IB或IIA期CTCL患者，第一个双盲治疗周期中，16%接受HyBryte™治疗的患者病变至少减少50%，而安慰剂组仅为4%（p = 0.04） [5] - 第二个开放标签治疗周期中，接受12周治疗组的缓解率为40%（p<0.0001），且12周和6周治疗缓解率有显著改善，表明持续治疗效果更好 [6] - 第三个（可选）治疗周期中，66%的患者选择继续，接受全部3个周期治疗的患者中49%有积极治疗反应（p<0.0001），且该产品无全身吸收，安全性良好 [7] FLASH2研究设计 - 是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，复制了首个成功的3期FLASH研究的设计，包括3个6周治疗周期（共18周），主要疗效评估在初始6周双盲、安慰剂对照治疗周期结束时进行 [2][9] - 该研究将双盲、安慰剂对照评估延长至连续18周治疗（无周期间治疗中断），主要终点评估在18周时进行，预计证明HyBryte™在更长期“真实世界”治疗过程中的疗效 [2][9] 疾病信息 CTCL - 是一种非霍奇金淋巴瘤，由恶性T细胞淋巴细胞扩增引起，这些细胞迁移到皮肤形成病变，通常始于斑块，可发展为斑块和肿瘤 [12] - 死亡率与疾病阶段相关，早期中位生存期约12年，晚期仅2.5年，目前无法治愈，病变治疗后通常会复发 [12] 发病率 - CTCL是一种罕见的非霍奇金淋巴瘤，在美国和欧洲约占患者总数的4%，估计美国约有31000人受影响，每年约有3200例新病例，欧洲约有38000人受影响，每年约有3800例新病例 [13] 公司业务 专业生物治疗业务 - 致力于开发和商业化HyBryte™治疗CTCL，若第二个3期研究成功完成，将寻求监管批准以支持全球商业化 [14] - 开发项目还包括将合成金丝桃素（SGX302）扩展到银屑病治疗，以及首创的先天防御调节剂（IDR）技术dusquetide（SGX942）治疗炎症性疾病，包括头颈部癌症口腔黏膜炎和白塞病（SGX945） [14] 公共卫生解决方案业务 - 包括开发蓖麻毒素疫苗候选药物RiVax®，以及针对丝状病毒（如马尔堡和埃博拉）的疫苗项目和预防COVID - 19的疫苗候选药物CiVax™ [15] - 疫苗项目采用专有热稳定平台技术ThermoVax®，该业务得到美国国立过敏与传染病研究所（NIAID）、国防威胁降低局（DTRA）和生物医学高级研究与发展局（BARDA）的政府赠款和合同资助 [15]