文章核心观点 - 公司宣布其新型CAR-T细胞疗法NXC-201在治疗复发/难治性AL淀粉样变性（AL Amyloidosis）的临床试验中取得了显著成果，显示出快速且深度的完全缓解，且具有良好的安全性[1][2][5] 临床试验结果 - NXC-201在NEXICART-1试验中对16名复发/难治性AL淀粉样变性患者进行了治疗，这些患者在接受NXC-201治疗前平均接受了4次先前的治疗。结果显示，完全缓解率（CR）达到75%（12/16），且在虚弱和难治性患者中表现出良好的安全性[1][3] 临床试验设计 - NEXICART-1是一项开放标签的1b/2期临床试验，主要目的是评估NXC-201的安全性和有效性。该试验在非美国地区进行，包括复发/难治性多发性骨髓瘤和AL淀粉样变性患者，其中包括有预先存在心脏衰竭的患者和接受过BCMA靶向治疗的患者[3] - NEXICART-2是一项在美国进行的开放标签、单臂、多站点1b/2期剂量扩展临床试验，预计招募40名心脏功能保留的复发/难治性AL淀粉样变性患者（不包括有预先存在心脏衰竭的患者），这些患者未接受过BCMA靶向治疗。试验设计包括一个标准的6名患者的安全性运行，以评估两种剂量（每种剂量3名患者，分别为1.5亿和4.5亿CAR+T细胞）[4] 产品介绍 - NXC-201是一种立体优化的BCMA靶向嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞疗法，已在1b/2期非美国研究NEXICART-1中显示出高完全缓解率和无神经毒性[5] - NXC-201正在美国进行全面的临床开发计划，用于治疗复发/难治性AL淀粉样变性患者，并有可能扩展到其他免疫介导的疾病。该疗法已获得美国FDA和欧盟EMA的孤儿药认定（ODD）[6] 行业背景 - AL淀粉样变性是由骨髓中异常浆细胞产生错误折叠的淀粉样蛋白引起的，这些蛋白在心脏、肾脏、肝脏和其他器官中积累，导致多器官损伤，包括心脏衰竭，并导致高死亡率[7][8] - 美国复发/难治性AL淀粉样变性的患病率估计每年增长12%，到2024年约为33,277名患者[8] - 淀粉样变性市场在2017年为36亿美元，预计到2025年将达到60亿美元[9]