文章核心观点 Larimar Therapeutics公布评估25mg nomlabofusp每日皮下注射治疗弗里德赖希共济失调的长期开放标签扩展（OLE）研究初始数据，显示该药物能提升并维持组织FXN水平且总体耐受性良好，同时透露后续研究计划 [1][2][3] 研究基本信息 - 研究评估25mg nomlabofusp每日皮下注射，由患者自行给药或护理人员给药治疗弗里德赖希共济失调 [1] - 数据截止时，14名患者接受长达260天（平均99天）的25mg nomlabofusp长期每日治疗 [1] 患者情况 - 超50%患者不能行走（卧床不起） [2] 治疗效果 - 第90天，口腔细胞和皮肤细胞的组织FXN水平较基线平均变化分别为1.32 pg/μg和9.28 pg/μg [2] - 25mg nomlabofusp随时间提升并维持组织FXN水平，口腔细胞从基线时健康志愿者平均水平的15%增至30%，皮肤细胞从16%增至72% [2] - 口腔细胞组织FXN水平在第30天似乎达到稳态 [2] 药物耐受性 - nomlabofusp总体耐受性良好，两名参与者出现严重不良事件，24小时内缓解并退出研究 [3] - 最常见不良事件为注射部位反应，多数轻微、短暂且可自行缓解 [4] 后续研究计划 - OLE研究已启动6名参与者每日剂量增至50mg [5] - 针对弗里德赖希共济失调青少年患者的儿科药代动力学导入研究正在进行筛查，预计2025年初给药，完成研究的青少年经安全性和药代动力学数据评估后将转入OLE研究 [5] 股价表现 - 周一最后一次检查时，LRMR股价下跌21.5%，报4.85美元 [6]