生物制药行业投资机会 - 生物制药行业中存在一些具有巨大增长潜力的股票 华尔街预计CRISPR Therapeutics和Iovance Biotherapeutics将在2025年大幅上涨 [1] - CRISPR Therapeutics的股票从2月高点下跌约51% 但分析师预计未来12个月将反弹82% [3] - Iovance Biotherapeutics的股票从2月高点下跌约55% 但分析师预计未来12个月将上涨204% [9] CRISPR Therapeutics - CRISPR Therapeutics的基因疗法Casgevy于去年12月获得FDA批准 用于治疗镰状细胞病和β-地中海贫血 但尚未产生显著收入 [4] - Casgevy是一种一次性治疗 每位患者的定价约为220万美元 截至10月中旬已有约40名患者开始细胞采集过程 [5] - 公司9月底拥有19亿美元现金及等价物 2024年前9个月消耗3.2亿美元 如果Casgevy销售开始 现金储备可维持数年 [6] - 候选药物CTX112在1/2期试验中显示出良好效果 12名患者中有6人完全缓解 2人肿瘤缩小 半数患者在初始反应后6个月病情未恶化 [7] - CTX112是公司下一代细胞疗法中最接近临床试验完成的 随着商业阶段产品的销售 公司前景看好 [8] Iovance Biotherapeutics - Iovance Biotherapeutics的药物Amtagvi于2月获得FDA批准 用于治疗晚期黑色素瘤 第三季度销售额达到年化2.34亿美元 并快速增长 [9][10] - 管理层预计2025年销售额将在4.5亿至4.75亿美元之间 如果获得欧盟批准 年销售额可能在几年内超过10亿美元 [10][13] - Amtagvi正在肺癌患者中进行2期试验 预计2025年公布结果 可能推动股价大幅上涨 [12] - 公司市值已降至约24亿美元 考虑到Amtagvi的销售预期 这一估值似乎偏低 [13] 竞争格局 - CRISPR Therapeutics的Casgevy是首个使用CRISPR基因编辑技术治疗镰状细胞病和β-地中海贫血的基因疗法 但并非唯一选择 Bluebird bio的Zynteglo和Lyfgenia也获得了批准 [15] - 尽管CRISPR Therapeutics知名度更高 但Casgevy推出缓慢且估值较高 使其投资风险高于Iovance Biotherapeutics [16]