文章核心观点 - Eton Pharmaceuticals 宣布其针对苯丙酮尿症（PKU）患者开发的 PKU GOLIKE 在临床试验中显示出显著的代谢控制改善效果，特别是在长时间禁食期间，能够有效降低有害的苯丙氨酸（Phe）水平并提高有益的酪氨酸（Tyr）水平，这对于脑功能和代谢健康至关重要 [1][4][5] 临床试验结果 - 试验表明，使用 PKU GOLIKE 作为最后一剂每日蛋白质替代品的患者，其血液中的 Phe 水平显著降低（P=0.0002），Tyr 水平显著增加（P=0.0113）[4] - 与基线水平相比，PKU GOLIKE 组在禁食后的早晨 Phe 水平平均降低了 17.8%（P=0.0484），Tyr 水平平均增加了 33.8%（P=0.0008）[4] - 相比之下，使用标准氨基酸蛋白质替代品的患者，Phe 水平平均增加了 27.6%（P=0.0063），且 Tyr 水平没有显著改善 [4] 试验设计和背景 - 试验由 Relief Therapeutics Holding SA 赞助，在英国伯明翰儿童医院的遗传代谢疾病科进行，针对患有经典 PKU 的儿童患者，这是一种最严重的 PKU 形式 [3] - 试验采用随机交叉对照设计，比较了 PKU GOLIKE 与标准氨基酸蛋白质替代品在管理夜间禁食期间代谢参数的效果 [3] 临床意义 - 主要研究者 Anita MacDonald 教授指出，PKU GOLIKE 作为最后一剂蛋白质替代品，显著改善了患者的代谢控制，特别是在经典 PKU 患者中，这是一个特别难以控制的群体 [5] - 这些结果表明，PKU GOLIKE 的缓释特性在延长禁食期间提供了临床和统计学上的显著代谢控制改善 [5] 产品推广和市场 - Eton 通过现有的代谢销售团队推广 PKU GOLIKE，该团队还推广其他产品如 Carglumic Acid、Betaine 和 Nitisinone [7] - PKU 患者的护理通常由代谢遗传学家及其支持团队（如执业护士和注册营养师）负责，PKU 的医疗配方通常由保险公司覆盖，并由 FDA 作为医疗食品产品进行监管 [7] 产品信息 - PKU GOLIKE 产品是用于 PKU 饮食管理的特殊医疗食品（FSMP），适用于儿童和成人，由 Relief 的专利保护的 Physiomimic Technology™ 药物递送平台开发，具有缓释特性 [12] - PKU GOLIKE 产品包含 19 种氨基酸，支持神经和肌肉健康，并添加了 27 种必需维生素和矿物质，产品形式包括方便的包装和医疗配方条 [12] 行业背景 - 苯丙酮尿症（PKU）是由于分解苯丙氨酸（Phe）所需的酶缺陷引起的，导致 Phe 在体内积累，如果不进行治疗，可能导致严重的智力障碍和脑损伤 [11] - PKU 患者需要限制饮食并仔细管理，以防止蛋白质缺乏和优化代谢控制，医疗配方在 PKU 管理中面临提供缓慢且无药味的氨基酸的挑战 [11]