行业趋势 - 创新是生物科技行业发展关键，拥有有前景基因疗法的公司获投资者关注 [1] - 2023年底FDA批准一些基因疗法后，该领域兴趣重燃 [1] - 部分制药/生物科技巨头通过授权交易或收购涉足基因疗法领域 [2] - 基因疗法可治疗疾病根本原因而非仅缓解症状，产品正评估用于治疗癌症、遗传病和传染病等 [3][4][5] - 基因疗法虽因高价和副作用存在不确定性，但因创新治疗需求仍受关注 [5] 公司推荐 Sarepta Therapeutics（SRPT） - 其Elevidys获FDA批准用于杜氏肌营养不良症（DMD）治疗，有重磅潜力，2024年6月获批扩大适用年龄范围 [7] - 公司正开发肢带型肌营养不良症（LGMD）等基因疗法，计划2025年年中为LGMD候选药物SRP - 9003向FDA提交监管申请 [8] - 除Elevidys外，商业产品组合还有针对DMD患者的三种疗法 [9] - 2024年股价飙升31.5%，目前Zacks评级为2（买入） [9] CRISPR Therapeutics（CRSP） - 公司基于CRISPR/Cas9的疗法Casgevy获批用于治疗镰状细胞病和输血依赖性β - 地中海贫血，与Vertex Pharmaceuticals合作开发和商业化，初始市场反应积极 [10] - 公司正开发新型CAR - T细胞疗法，两个下一代CAR - T疗法候选药物CTX112和CTX131分别处于I/II期研究 [11][12] - 目前Zacks评级为2，过去30天2024年和2025年每股亏损预估分别收窄7美分和6美分，当前平均目标价81美元，有85.02%上涨空间 [12] Voyager Therapeutics（VYGR） - 公司优先管线项目包括针对阿尔茨海默病（AD）的抗tau抗体、针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的超氧化物歧化酶1（SOD1）沉默基因疗法和针对AD的tau沉默基因疗法，进展良好 [13][14] - 主要候选产品VY7523单剂量递增临床研究已完成入组和给药，预计2025年上半年公布安全性和药代动力学数据 [15] - 公司为AD的tau沉默基因疗法项目选定候选药物VY1706，预计2026年向FDA和加拿大卫生部提交申请；VY9323处于ALS临床前开发阶段，预计2025年年中提交申请 [16] - 公司与阿斯利康和诺华合作，过去三个月股价上涨4%，目前Zacks评级为3（持有），过去30天2024年和2025年每股亏损预估分别收窄15美分和24美分，当前平均目标价17.1美元，有172.73%上涨空间 [18]