文章核心观点 Larimar Therapeutics公布长期OLE研究初始数据，25mg剂量的nomlabofusp能提升并维持组织FXN水平，分析师认为数据强于预期，虽有患者退出研究及股价下跌情况，但仍重申跑赢评级 [1][2][5] 研究数据 - 正在进行的长期OLE研究评估25mg nomlabofusp每日皮下注射情况，第90天颊细胞组织FXN水平较基线平均变化1.32 pg/μg，皮肤细胞为9.28 pg/μg [1] - 25mg nomlabofusp使组织FXN水平随时间增加并维持，颊细胞从基线时健康志愿者平均水平的15%增至第90天的30%，皮肤细胞从16%增至72% [2] - 颊细胞组织FXN水平在第30天似乎达到稳态 [2] 分析师观点 - William Blair认为25mg剂量的生物标志物数据强于预期，接近健康人50%的FXN标准，对剂量增至每日50mg情况乐观 [3] - 基于模拟，公司认为50mg剂量将使约90%患者的FXN水平至少提升至正常水平的30% [3] - 分析师将股价疲软归因于对nomlabofusp潜在安全担忧 [4] - William Blair确认NHP毒理学研究未报告任何中枢神经系统相关不良事件或癫痫发作，重申跑赢评级 [5] 患者情况 - 共有4名患者退出研究，2例因方案依从性后勤挑战，2例因严重不良事件，但均在24小时内解决 [4] 股价表现 - 周二最后一次检查时，LRMR股价下跌11.8%，至4.262美元 [6]