文章核心观点 - 公司公布正在进行的KYANITE - 1研究中吸入式KB707治疗肺癌实体瘤的初步临床结果，尤其在晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者中显示出单药治疗活性，且安全性和耐受性良好，基于积极结果修改方案增加联合治疗队列 [1][7][8] 研究基本信息 - KYANITE - 1是一项正在进行的开放标签、多中心、剂量递增和扩展研究，评估吸入式KB707治疗肺癌实体瘤，目标包括评估安全性、耐受性和肿瘤反应，详情可在www.clinicaltrials.gov查询，编号NCT06228326 [2] - 该研究于2024年4月17日给药第一名患者，共37名患者入组并至少接受一剂吸入式KB707，其中17名被诊断为晚期NSCLC，所有患者基线时肺部均有恶性病变 [3] 药物相关信息 - IL - 2和IL - 12是具有互补功能的分泌细胞因子，可促进人体细胞介导免疫，在临床前或临床模型中能引发抗肿瘤免疫反应，但全身给药耐受性差，半衰期短；KB707是一种经过修饰的HSV - 1载体，可将编码人IL - 12和IL - 2的基因直接递送至患者肿瘤，促进全身免疫介导的肿瘤清除，靶向可通过瘤内注射或吸入途径到达的实体瘤 [10] 临床结果 - 截至2024年12月6日数据截止，吸入式KB707单药治疗活性在晚期NSCLC患者中最为明显，客观缓解率（ORR）为27%，疾病控制率（DCR）为73% [1] - 吸入式KB707在多样化、经过大量前期治疗的晚期疾病患者群体中安全且耐受性良好，治疗相关不良事件可预测，多数为轻度至中度且短暂，未观察到4级或5级不良事件 [4] - 截至数据截止，11名可评估的NSCLC患者中，ORR为27%（3例部分缓解），DCR为73%（11例中有7例仍在接受治疗），治疗持续时间为10.3至33.3周 [5] - 11名可评估的NSCLC患者中，肺部靶病变的ORR为36%（3例部分缓解和1例完全缓解），DCR为82%，此外还有初步的远隔效应和肺部外治疗获益证据 [6] 后续计划 - 基于单药治疗的积极初步结果，公司修改KYANITE - 1方案，增加两个队列，评估吸入式KB707联合抗程序性细胞死亡蛋白1（PD - 1）疗法或联合抗PD - 1疗法和化疗治疗晚期NSCLC，目前联合扩展队列尚未有患者入组 [8] - 公司预计在未来科学会议上公布KYANITE - 1的详细和更新结果 [9] 公司介绍 - 公司是一家商业阶段的生物技术公司，专注于发现、开发和商业化治疗未满足医疗需求疾病的基因药物，首款商业产品VYJUVEK是首个可重复给药的基因疗法，也是FDA批准的首个治疗营养不良性大疱性表皮松解症的药物，公司正在快速推进呼吸、肿瘤、皮肤、眼科和美容领域的临床前和临床研究管线 [11]