文章核心观点 - 公司宣布了两项正在进行的中期临床试验的积极数据，显示QRX003在治疗Netherton综合征方面具有显著的临床疗效[1][2][3][4][5] 临床试验数据 - 在开放标签研究中，第一例每日两次给药的患者在6周后，其Modified Ichthyosis Area of Severity Index (MIASI)从18降至4，Investigator's Global Assessment (IGA)从“中度”改善为“轻度”，瘙痒评分从7降至4，患者满意度高，无安全问题[2] - 在12周的儿科研究中，仅12天给药后，患者的皮肤区域显示出显著改善，IGA从“重度”改善为“轻度-中度”，且未报告不良事件或安全问题[3] 公司回应 - 公司CEO Michael Myers表示，尽管这是来自有限数量受试者的中期数据，但这些早期结果非常令人鼓舞，特别是在MIASI和瘙痒评分的显著改善方面[4][5] - Myers还强调了在儿科研究中观察到的皮肤状况的快速改善，并表示公司将继续致力于开发安全有效的Netherton综合征治疗方法[5] 公司背景 - 公司是一家专注于罕见病和孤儿病的临床阶段专业制药公司，致力于开发和商业化治疗罕见病的创新药物[6] - 公司的产品线包括四个正在开发的产品，涵盖多种罕见病和孤儿病，如Netherton综合征、剥脱性皮肤综合征、掌跖角化病、硬皮病和表皮松解性大疱病等[6]