文章核心观点 - Mesoblast公司的RYONCIL获FDA批准用于治疗2个月及以上儿童类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR - aGvHD），这是美国首个获批的间充质基质细胞（MSC）疗法，公司还致力于开发更多细胞疗法 [2][10] 分组1：RYONCIL获批情况 - RYONCIL是FDA批准的首个用于任何适应症的MSC产品，也是首个获批用于2个月及以上儿童SR - aGvHD的疗法 [1][2] - 每年美国约10000名患者接受异基因骨髓移植，其中1500名是儿童，约50%会患aGvHD，近一半对类固醇无反应 [3] 分组2：RYONCIL疗效 - 在针对SR - aGvHD儿童的单臂多中心3期试验中，89%患者为重度C级或D级疾病，70%患者在接受RYONCIL治疗28天时达到总体缓解 [1][3] - RYONCIL治疗未因任何实验室异常而中断，超85%患者完成全疗程治疗 [3] 分组3：RYONCIL使用信息 - RYONCIL是同种异体骨髓来源的MSC疗法，推荐剂量为每周两次静脉输注，每次2×10⁶ MSC / kg体重，连续4周，首次给药后28±2天评估反应并适当给药 [5] 分组4：RYONCIL不良反应 - 严重不良反应包括发热（9%）、呼吸衰竭（9%）、肠壁囊样积气症（7%）和葡萄球菌菌血症感染（<5%） [7] - 3级不良反应中，≥10%患者出现病毒感染性疾病（15%）、细菌感染性疾病（19%）和病原体未明确的感染（15%） [7] - 8名患者因急性输液反应（3例）、低血压（1例）、肠胃炎（1例）和死亡（3例）停止RYONCIL治疗 [7] 分组5：Mesoblast公司情况 - 公司是开发用于治疗严重和危及生命的炎症性疾病的同种异体细胞药物的全球领导者 [9] - 公司基于remestemcel - L和rexlemestrocel - L同种异体基质细胞技术平台开发更多细胞疗法，RYONCIL正开发用于成人SR - aGvHD和生物制剂耐药性炎症性肠病等，rexlemestrocel - L正开发用于心力衰竭和慢性腰痛 [11] - 公司在日本、欧洲和中国建立了商业合作伙伴关系 [11] - 公司拥有强大广泛的全球知识产权组合，超1000项已授权专利或专利申请，商业保护至少持续到2041年 [12] - 公司专有制造工艺可生产工业规模、冷冻保存、现成可用的细胞药物 [13] - 公司在澳大利亚、美国和新加坡设有办事处，在澳大利亚证券交易所（MSB）和纳斯达克（MESO）上市 [14]