文章核心观点 美国食品药品监督管理局（FDA）批准Mesoblast Limited公司的Ryoncil用于治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR - aGvHD），该疗法临床试验效果良好，公司股价盘前上涨 [1][4][7] 产品获批信息 - FDA于周三批准Mesoblast Limited公司的Ryoncil成为美国首个间充质基质细胞（MSC）疗法 [1] - Ryoncil是美国唯一获批用于任何适应症的MSC疗法，也是唯一获批用于治疗2个月及以上儿童（包括青少年）SR - aGvHD的疗法 [1] 产品原理及适用病症 - Ryoncil含有的MSCs从健康成人骨髓中分离，可在体内发挥多种作用并分化成其他细胞 [2] - SR - aGvHD是异基因造血干细胞移植（allo - HSCT）的严重并发症 [2] - allo - HSCT是让患者接受健康供体造血干细胞以形成新血细胞，常用于治疗某些血液癌症、血液疾病或免疫系统疾病 [3] 市场情况 - 美国每年约10000名患者接受异基因骨髓移植，其中1500名是儿童 [3] - 约50%接受allo - HSCT的患者会患急性移植物抗宿主病（aGvHD），近一半患者对一线治疗类固醇无反应 [4] 临床试验结果 - 在针对SR - aGvHD儿童患者的单臂多中心3期试验中，89%患者为重度C级或D级疾病，70%患者在接受Ryoncil治疗28天时达到总体缓解 [4] - 对治疗有部分或混合反应的研究参与者每周额外输注一次，持续四周 [5] - 16名（30%）研究参与者在接受Ryoncil治疗28天后完全缓解，22名（41%）部分缓解 [5] - 没有患者因实验室异常中断或停止Ryoncil治疗，超85%患者完整完成疗程 [6] 股价表现 - 周四盘前最后一次检查时，MESO股票上涨42.60%，至每股17.47美元 [7]