文章核心观点 - 诺里克斯疗法公司宣布其药物NX - 5948获美国FDA快速通道指定用于治疗复发或难治性华氏巨球蛋白血症成人患者 ，此前该药物已获针对其他病症的快速通道指定及欧洲药品管理局PRIME指定 [1][2] 公司动态 - 诺里克斯疗法公司宣布美国FDA授予其BTK高度选择性降解剂NX - 5948快速通道指定 ，用于治疗至少接受过包括BTK抑制剂在内的两种疗法后复发或难治性华氏巨球蛋白血症成人患者 [1] - 公司总裁兼首席执行官表示该指定是对患者未满足需求的重要认可 ，基于正在进行的1期临床试验的安全性和有效性数据 ，公司将继续招募患者并预计在2025年分享更多临床数据 [2] - NX - 5948在2024年1月已获FDA快速通道指定用于治疗至少接受过包括BTK抑制剂和BCL2抑制剂在内的两种疗法后复发或难治性慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤成人患者 ，2024年11月获欧洲药品管理局PRIME指定用于相同病症治疗 [2] 疾病介绍 - 华氏巨球蛋白血症是一种罕见的缓慢生长的非霍奇金淋巴瘤 ，特征是正常骨髓细胞被产生单克隆IgM的恶性淋巴细胞取代 ，导致贫血 、出血和免疫功能受损 ，IgM水平升高可能导致神经症状 [3] - 美国华氏巨球蛋白血症发病率为每10万人中0.36 - 0.57例 ，每年约1200 - 1900例 ，中位病程接近10年 ，约有12000 - 19000名患者 [3] - 推荐的一线治疗包括化学免疫疗法和BTK抑制剂疗法 ，尚无获批用于BTKi治疗后WM患者的疗法 [3] 指定说明 - FDA快速通道指定旨在促进和加快治疗严重疾病且满足未满足医疗需求的候选药物的开发和审查 ，获得该指定的候选药物可能有资格与FDA更频繁互动 ，并在满足相关标准时获得加速批准和优先审查 [4] - 欧洲药品管理局的PRIME计划于2016年推出 ，为有前景的药物开发者提供早期 、积极和增强的支持 ，以优化开发计划并加速评估 ，使药物更快惠及患者 ，符合条件的药物必须针对未满足的医疗需求并基于早期临床数据显示对患者有潜在益处 [5] 药物介绍 - NX - 5948是一种正在研究的 、口服生物可利用的 、可穿透血脑屏障的BTK小分子降解剂 ，目前正在复发或难治性B细胞恶性肿瘤患者中进行1期临床试验 [6] - 诺里克斯此前报告称NX - 5948对一系列对当前BTK抑制剂疗法耐药的肿瘤细胞系具有高效力 [6] 公司概况 - 诺里克斯疗法公司是一家临床阶段的生物制药公司 ，专注于基于调节细胞蛋白水平的创新小分子和抗体疗法的发现 、开发和商业化 ，用于治疗癌症 、炎症性疾病和其他挑战性疾病 [8] - 公司利用在E3连接酶方面的专业知识和专有DNA编码文库 ，建立了DELigase集成发现平台 ，以识别和推进针对E3连接酶的新型候选药物 [8] - 公司全资拥有的临床阶段产品线包括Bruton酪氨酸激酶的靶向蛋白降解剂和Casitas B系淋巴瘤原癌基因B的抑制剂 [8]