文章核心观点 - Nurix Therapeutics公司宣布其药物NX - 5948获FDA针对复发或难治性华氏巨球蛋白血症（WM）的快速通道认定，此前该药物已获针对其他病症的快速通道和PRIME认定，公司将继续推进临床试验并预计2025年分享更多数据 [1][2] 各部分总结 公司动态 - Nurix Therapeutics宣布FDA授予其BTK选择性降解剂NX - 5948快速通道认定，用于治疗接受至少两种疗法（含BTK抑制剂）后复发或难治的成年WM患者 [1] - 公司总裁兼首席执行官表示该认定是对WM患者未满足需求的认可，基于1期临床试验积极数据，公司将继续招募WM患者进入1b期扩展队列，并预计2025年分享更多临床数据 [2] - NX - 5948在2024年1月已获FDA针对复发或难治性慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）的快速通道认定，2024年11月获EMA针对CLL/SLL的PRIME认定 [2] 疾病介绍 - WM是一种罕见、生长缓慢的非霍奇金淋巴瘤，特征是恶性淋巴细胞取代正常骨髓细胞产生单克隆IgM，导致贫血、出血、免疫功能受损和神经症状，美国年发病率为每10万人中0.36 - 0.57例，约1200 - 1900例，患者约12000 - 19000人，一线治疗包括化疗免疫疗法和BTK抑制剂疗法，尚无获批用于BTKi治疗后WM患者的疗法 [3] 认定介绍 - FDA快速通道认定旨在促进和加快治疗严重疾病、满足未满足医疗需求的候选药物的开发和审查，获认定的候选药物可更频繁与FDA沟通，满足相关标准可获加速批准和优先审查资格 [4] - EMA的PRIME计划于2016年推出，为有前景药物开发者提供早期、积极和增强的支持，优化开发计划并加速评估，使药物更快惠及患者，获认定药物需针对未满足医疗需求并基于早期临床数据显示对患者有潜在益处 [5] 药物介绍 - NX - 5948是一种研究性、口服生物可利用、可穿透血脑屏障的BTK小分子降解剂，正在复发或难治性B细胞恶性肿瘤患者中进行1期临床试验，对多种耐现有BTK抑制剂疗法的肿瘤细胞系有高效力 [7] 公司介绍 - Nurix Therapeutics是一家临床阶段生物制药公司，专注于基于细胞蛋白水平调节的创新小分子和抗体疗法的发现、开发和商业化，利用E3连接酶专业知识和专有DNA编码文库构建DELigase发现平台，其临床阶段产品线包括BTK靶向蛋白降解剂和Casitas B - 谱系淋巴瘤原癌基因B抑制剂 [8]