文章核心观点 - 帕拉丁技术公司公布BREAKOUT研究的 topline 数据，显示布雷默拉诺肽疗法对2型糖尿病肾病患者有积极有益的结果，有望成为新的治疗策略 [1][3] 研究基本信息 - BREAKOUT研究是一项IIb期、多中心、开放标签、前瞻性研究，旨在评估布雷默拉诺肽在糖尿病肾病患者中减少尿蛋白和维持足细胞密度及功能的疗效 [1] - 研究在美国多个地点招募了16名确诊为2型糖尿病肾病且尿蛋白肌酐比（UP/Cr）>1000 mg/gm的患者，其中8名患者完成了六个月的治疗方案 [2] 研究结果 - 六个月的布雷默拉诺肽疗法使大多数患者在肾功能恶化和疾病进展方面取得积极有益的结果，71%的患者尿蛋白肌酐比（UP/Cr）降低>30%，71%的患者估算肾小球滤过率（eGFR）得到改善或稳定 [3] - 37.5%的患者尿血管内皮生长因子（VEGF）水平升高，36%的患者尿突触足蛋白损失减少 [1][3] 公司观点 - 公司总裁兼首席执行官卡尔·斯帕纳博士表示，该试验数据令人鼓舞，验证了调节黑皮质素系统可能是一种新的治疗策略和疾病修饰治疗选择，公司黑皮质素产品线在多个疾病模型中显示出临床前疗效 [4] - 肾网临床试验联盟首席执行官兼创始人詹姆斯·A·图姆林医学博士称，该研究结果与之前的研究一致，支持进一步开发像布雷默拉诺肽这样的黑皮质素激动剂作为糖尿病肾病患者的潜在治疗选择 [4] 药物耐受性 - 布雷默拉诺肽耐受性良好，没有与治疗相关的严重不良事件，最常见的不良事件是皮肤色素沉着，发生率为71% [4] 糖尿病肾病行业情况 - 糖尿病肾病是糖尿病的严重微血管并发症，是慢性肾病最常见的形式和终末期肾病肾衰竭的主要原因，目前尚无完全治愈的治疗方法 [5] - 约9%的世界成年人口受糖尿病肾病影响，糖尿病患者中患病率近70%，预计到2035年全球将有5.92亿人患糖尿病，约47.66%的糖尿病患者患有糖尿病肾病 [6] - 在美国和其他发达国家，糖尿病肾病是终末期肾病最常见的原因，约3000万美国患者因高血压和2型糖尿病并发慢性肾病，约三分之一的2型糖尿病肾病患者将进展到终末期肾病 [9] 黑皮质素受体相关信息 - 黑皮质素受体系统对炎症、免疫系统反应、新陈代谢、食物摄入和性功能有影响，有五种黑皮质素受体，通过使用受体特异性激动剂或拮抗剂调节这些受体可产生医学上显著的药理作用 [7] - 眼睛、肠道和肾脏等部位的许多组织和免疫细胞表达黑皮质素受体，可直接激活自然途径来解决疾病炎症 [8] 黑皮质素与肾病关系 - 黑皮质素受体由5种不同受体组成，具有广泛多样的生理功能，MC1r激活可能稳定糖尿病和其他肾小球疾病中足细胞的功能和存活 [11] 公司介绍 - 帕拉丁是一家生物制药公司，基于调节黑皮质素受体系统活性的分子开发一流药物，目标是开发产品并与行业领导者建立营销合作以实现商业潜力 [12]