文章核心观点 Quoin制药公司获FDA批准开展QRX003治疗Netherton综合征的新临床研究 旨在模拟产品实际使用情况以补充数据支持潜在监管批准 [1][2][3] 公司信息 - Quoin制药是临床阶段的专业制药公司 专注开发和商业化治疗罕见及孤儿病的产品 创新产品线有4种在研产品 可针对多种罕见及孤儿适应症 [4] 临床研究情况 - 新临床研究由西北大学的Amy Paller博士进行 计划招募最多8名受试者 在12周内每天两次将QRX003涂抹于超80%的身体表面积 此前正在进行的研究中QRX003仅涂抹于约20%的身体表面积 此次研究是临床环境中QRX003最广泛的使用 产生的数据将补充数据包以支持QRX003治疗Netherton综合征的潜在监管批准 [1][2] - 这是Quoin在开放研究性新药申请下进行的第三项Netherton综合征临床研究 此前两项正在进行的研究公布了积极中期临床数据 [3] 相关人员观点 - Amy Paller博士认为针对激肽释放酶可能是治疗Netherton综合征的理想方法 [3] - 公司首席执行官Michael Myers博士表示很高兴获FDA批准开展新研究 期待在真实环境中生成数据 这体现公司致力于生成强大多样的数据集以支持为该疾病提供首个获批治疗方法的使命 [3]