公司动态 - PTC Therapeutics公司向FDA提交了vatiquinone的新药申请（NDA），用于治疗弗里德赖希共济失调（FA）的儿童和成人患者 [1] - 这是PTC在2024年向FDA提交的第四个批准申请，此前已提交了AADC基因疗法的BLA、sepiapterin的NDA以及Translarna™的NDA [3] 药物研发 - Vatiquinone是一种首创的15-脂氧合酶（15-LO）选择性抑制剂，通过抑制15-LO来缓解线粒体功能障碍和氧化应激，从而减少细胞炎症和氧化应激，促进神经元存活 [4] - Vatiquinone在多项临床研究中显示出对死亡风险和多种神经及神经肌肉疾病症状的影响，特别是在儿科患者中 [4] 临床试验 - MOVE-FA是一项全球注册导向的试验，纳入了146名儿科、青少年和成人FA患者，主要终点为mFARS总分的变化，虽然未达到统计学显著性（p=0.14），但在mFARS直立稳定性子量表上显示出统计学显著性（p=0.021） [5] - 试验还包括72周的安慰剂对照阶段和长期开放标签扩展阶段，受试者在完成MOVE-FA后可以参加一项长期开放标签扩展研究 [5] 疾病背景 - 弗里德赖希共济失调（FA）是一种罕见的、身体衰弱、寿命缩短的神经肌肉疾病，主要影响中枢神经系统和心脏，通常由frataxin（FXN）基因的单一遗传缺陷引起 [6] - 症状包括进行性协调和肌肉力量丧失、脊柱弯曲、严重的心脏病、糖尿病、听力和视力障碍等，全球约有25,000人患有FA [6] 公司概况 - PTC Therapeutics是一家全球生物制药公司，专注于发现、开发和商业化针对罕见疾病的临床差异化药物，致力于通过创新和全球商业化推动投资于多样化的变革性药物管线 [7]