文章核心观点 - 赛普塔治疗公司（Sarepta Therapeutics）在基因疗法研究和商业产品方面取得进展，其股票表现良好，同时介绍了其他生物科技股情况 [1][8][9] 研究进展 - 公司完成评估SRP - 9003治疗肢带型肌营养不良症2E/R4型（LGMD2E/R4）的III期EMERGENE研究的患者招募和给药，预计2025年上半年出数据，若数据积极，将在明年底前提交加速批准申请，研究主要终点是β - 肌聚糖蛋白的生物标志物表达 [1][2] - 公司启动基因疗法候选药物SRP - 9004治疗LGMD 2D型的临床研究，计划2025年第一季度启动SRP - 9005治疗LGMD 2C型的临床研究，两项研究旨在支持FDA加速审批途径 [4][5] 疾病情况 - LGMD2E/R4是LGMD的超罕见形式，除症状管理外无其他治疗方法，患者10岁前出现神经肌肉症状，青少年时期常发展为行动不便并伴有早逝 [3] 股票表现 - 年初至今，公司股价上涨24.7%，而行业下跌10.5% [8] 商业产品 - 公司商业产品组合包括三种获批的基于RNA的PMO疗法（Exondys 51、Vyondys 53和Amondys 45）和一次性基因疗法Elevidys，均针对杜氏肌营养不良症（DMD）适应症 [9] - Elevidys是美国首个也是唯一的DMD一次性基因疗法，自去年6月商业推出后显示出畅销潜力，2024年前九个月新增约4.37亿美元产品销售额，去年销售额超2亿美元，由公司与罗氏合作开发，罗氏拥有美国以外市场的独家上市和商业化权利 [9][10] - Exondys 51是美国首个获批的DMD疾病修饰疗法，过去几个季度销售增长可观，Vyondys 53和Amondys 45自推出后需求强劲，这三种药物有潜力覆盖美国近三分之一的DMD患者 [11] 股票评级 - 公司目前Zacks排名为2（买入） [12] 其他生物科技股 - Castle Biosciences和CytomX Therapeutics目前Zacks排名均为1（强力买入） [13] - Castle Biosciences过去60天2024年每股收益预期从亏损59美分改善至盈利34美分，2025年每股亏损预期从2.15美元收窄至1.84美元，年初至今股价飙升30.4%，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率为172.72% [14][15] - CytomX Therapeutics过去60天2024年每股亏损预期从29美分收窄至5美分，2025年每股亏损预期从56美分收窄至35美分，年初至今股价下跌27.1%，过去四个季度盈利两次超预期，两次未达预期，平均惊喜率为115.70% [15][16]