核心观点 - 赛诺菲将获得Corxel Pharmaceuticals在中国的独家开发和商业化aficamten的权利，用于治疗肥厚型心肌病（HCM）患者[1][3] 交易细节 - 赛诺菲将收购Corxel在中国的aficamten相关权利，金额未披露[3] - Cytokinetics有资格从赛诺菲获得高达1.5亿美元的发展和商业里程碑付款，以及未来在中国销售aficamten的低至高两位数的版税[3] - Cytokinetics还可能因赛诺菲与Corxel之间的协议执行而获得额外未披露的付款[3] Aficamten的开发与批准 - Aficamten是一种下一代心脏肌球蛋白抑制剂，旨在减少每次心脏周期中活跃的肌动蛋白-肌球蛋白交叉桥的数量，从而抑制与肥厚型心肌病（HCM）相关的心肌过度收缩[4] - Aficamten在中国的国家药品监督管理局（NMPA）获得了治疗症状性阻塞性肥厚型心肌病（oHCM）的突破性疗法认定，并已提交新药申请（NDA）进行优先审查[2] - Aficamten在美国食品和药物管理局（FDA）也获得了治疗症状性阻塞性HCM的突破性疗法认定，FDA最近接受了公司的NDA，目标行动日期为2025年9月26日[5] - Aficamten正在多个临床试验中进行评估，包括SEQUOIA-HCM、MAPLE-HCM、ACACIA-HCM、CEDAR-HCM和FOREST-HCM[5][6] 关于Aficamten - Aficamten是一种研究性选择性小分子心脏肌球蛋白抑制剂，经过广泛的化学优化程序，重点关注治疗指数和药代动力学特性[4] - 开发计划正在评估aficamten作为治疗HCM的潜力，以改善运动能力和缓解症状，以及其对心脏结构和功能的长期潜在影响[5] 关于肥厚型心肌病（HCM） - 肥厚型心肌病（HCM）是一种心脏肌肉异常增厚（肥大）的疾病，导致左心室变小变硬，从而限制心脏的泵血功能，导致运动能力下降和症状包括胸痛、头晕、呼吸急促或体力活动时晕厥[7] - HCM是最常见的单基因遗传性心血管疾病，美国约有28万例确诊患者，估计还有40万至80万例未确诊患者[8] - 三分之二的HCM患者患有阻塞性HCM，三分之一患有非阻塞性HCM[8] - HCM患者面临高风险的心血管并发症，包括心房颤动、中风和二尖瓣疾病，以及潜在的致命性室性心律失常，是年轻人或运动员猝死的主要原因之一[8] 关于Cytokinetics - Cytokinetics是一家专注于发现、开发和商业化肌肉生物学导向药物候选物的晚期专业心血管生物制药公司，旨在治疗心脏肌肉功能受损的致残性疾病[9] - 公司正在开发多种药物候选物，包括aficamten、omecamtiv mecarbil、CK-586和CK-089，用于治疗不同类型的心脏和肌肉疾病[9]