公司核心观点 - Eton Pharmaceuticals 完成了对 Ipsen S.A. 的生物产品 Increlex® 的资产收购，该产品用于治疗严重原发性胰岛素样生长因子1缺乏症 (SPIGFD) 的2岁及以上儿童患者[1] - 此次收购增强了 Eton 在儿科内分泌学领域的商业产品组合，并由 AnovoRx 独家在美国分销，AnovoRx 是一家专注于罕见和慢性疾病患者的专业药房[28] 产品信息 - Increlex® 是一种生物产品，用于治疗2岁及以上患有严重原发性胰岛素样生长因子1缺乏症 (SPIGFD) 的儿童患者，因为他们的身体无法产生足够的胰岛素样生长因子1 (IGF-1)[15] - 该药物在41个地区获得批准，包括美国和欧盟，估计美国有约200名患者，欧洲有900-1,000名患者患有SPIGFD[15] - Increlex® 是美国食品和药物管理局 (FDA) 或欧洲药品管理局 (EMA) 批准的唯一用于SPIGFD的治疗药物[15] - 在美国，Increlex® 现在通过 AnovoRx 独家提供，AnovoRx 是一家专注于罕见和慢性疾病患者的专业药房[21] - AnovoRx 将与 Eton Pharmaceuticals 合作管理 Eton Cares 计划，该计划提供处方履行、保险福利调查、教育支持、符合条件的患者的财务援助等服务[21] - Eton Cares 计划将为符合条件的患者提供共付额援助，允许 $0 共付额[21] 产品适应症和使用限制 - Increlex® 适用于治疗2岁及以上患有严重原发性胰岛素样生长因子1缺乏症 (SPIGFD) 的儿童患者的生长失败，或因激素 (GH) 基因缺失而产生中和抗体的患者[12] - Increlex® 不适用于次生形式的IGFD患者，如GH缺乏、营养不良、甲状腺功能减退或长期使用药理剂量的抗炎类固醇治疗的患者[5] - 严重原发性IGFD的定义为身高标准差分数 ≤ -3.0 和基础IGF-1标准差分数 ≤ -3.0，且GH正常或升高[8] - 严重原发性IGFD包括具有GH受体 (GHR)、GHR信号传导途径和IGF 1基因缺陷突变的患者，他们不是GH缺乏，因此不能期望对外源性GH治疗有足够的反应[9] 产品安全信息 - 对 mecasermin (rhIGF-1) 或 INCRELEX 中的任何非活性成分有过敏反应的患者应避免使用[6] - 常见的不良反应包括低血糖、局部和全身过敏反应以及扁桃体肥大[7] - 患者应定期进行检查，以排除淋巴组织肥大的潜在并发症[18] - 在 INCRELEX 治疗期间，应仔细评估任何出现跛行或髋/膝疼痛的儿童患者[22] - 有脊柱侧弯病史的患者在 INCRELEX 治疗期间应进行监测[25] - 在治疗开始时和治疗期间应定期进行眼底检查，以排除颅内高压[29] - 在所有患者中，应在 mecasermin 治疗开始前和终止时进行超声心动图检查[30] - 由于含有苯甲醇的溶液，INCRELEX 不推荐用于婴儿以及3岁以下的儿童[30] 公司业务和发展 - Eton 是一家专注于开发和商业化罕见疾病治疗的创新制药公司，目前拥有六个商业罕见疾病产品：INCRELEX®、ALKINDI SPRINKLE®、PKU GOLIKE®、Carglumic Acid、Betaine Anhydrous 和 Nitisinone[13] - 公司还有三个处于后期开发阶段的产品候选：ET-400、ET-600 和 ZENEO® hydrocortisone autoinjector[13] - 此次交易由 Eton 的现有现金和与 SWK Holdings 的现有信贷设施的扩展提供资金[16] - 在欧盟，Ipsen 将继续分销 Increlex® 六个月，之后 Eton 将接管商业化[16]