公司动态 - Vanda Pharmaceuticals Inc 宣布其药物 VGT1849A 获得美国 FDA 孤儿药认定 该药物是一种选择性反义寡核苷酸（ASO）JAK2 抑制剂 用于治疗真性红细胞增多症（PV）[1] - VGT1849A 是公司第二个精准医学治疗药物 第一个是用于治疗 Charcot-Marie-Tooth3 的 VCA-894A 预计将在未来几个月开始临床试验[2] 药物研发 - VGT1849A 通过选择性降低 JAK2 水平 减少 JAK2V617F 驱动的致病信号 从而抑制造血细胞的恶性增殖和存活[1] - VGT1849A 是一种新型 ASO 治疗候选药物 用于治疗 PV 和其他 JAK2 驱动的血液系统恶性肿瘤 通过选择性靶向 JAK2 减少下游信号和 JAK2V617F 驱动的自主细胞增殖 且无脱靶激酶效应[9] - 目前可用的 JAK2 蛋白激酶小分子抑制剂 如 Jakafi® Inrebic® Ojjaara® 和 Vonjo® 缺乏对目标蛋白的唯一选择性 可能导致脱靶效应 Vanda 通过特异性靶向 JAK2 旨在减少感染和毒性作用的风险[15] 疾病背景 - PV 是一种慢性骨髓增生性疾病 其特征是骨髓系造血异常 红细胞生成旺盛 促炎细胞因子释放增加 超过 95% 的 PV 患者携带 JAK2 V617F 功能获得性突变 导致 JAK2 异常产生[8] - PV 是一种罕见的血液系统恶性肿瘤 估计每 2000 名美国人中就有 1 人患病[1] 行业影响 - 孤儿药认定由 FDA 授予用于治疗罕见疾病的在研疗法 并为药物开发商提供益处[14] - Vanda 是一家领先的全球生物制药公司 专注于开发和商业化创新疗法 以解决高度未满足的医疗需求并改善患者的生活[16]