文章核心观点 - CRISPR Therapeutics公司发展态势良好，其细胞疗法CTX112获FDA的RMAT指定，是投资该公司股票的积极信号，虽有风险但长期来看其股票值得购买 [1][14] CTX112疗法相关信息 - CTX112用于治疗某些复发或难治性B细胞恶性肿瘤，如滤泡性淋巴瘤，目前处于1/2期临床试验 [2] - CTX112采用“现成即用”方法生产，原材料细胞健康无差异，患者反应更一致，利于获监管机构批准商业化 [5] - 与许多现代细胞疗法不同，CTX112无需患者捐赠自身细胞作为原材料，可集中生产和分发，物流更简单，产品可能更便宜 [9][13] - “现成即用”方法使药物性能更可靠，因适用患者健康状况差，捐赠细胞制造的疗法效果不佳 [18] RMAT指定带来的优势 - RMAT指定赋予公司快速通道和突破性疗法指定的所有优势，可大幅缩短研发周期，使公司更便捷与监管机构沟通，申请商业化或进入下一临床试验阶段可获快速审查 [7] - 获RMAT指定的项目有机会在获得全面批准前提前登记销售收入，且可能基于部分数据获初步批准，后续试验补充剩余信息以获最终批准 [3][16] 公司财务状况 - 截至最近的第三季度，公司报告拥有约19亿美元现金、等价物和短期投资，过去12个月运营费用仅4.02亿美元 [12] 风险提示 - 尽管CTX112获RMAT指定，但公司不一定能成功，若其后期临床试验表现不佳，仍有失败的重大风险 [4]