文章核心观点 - CRISPR Therapeutics公司股价三年来大多呈下跌趋势，虽自2023年末获重大监管胜利但仍未恢复，不过近期一些进展或助其反弹，该公司股票值得长期投资 [1][9][16] 公司股价表现 - 公司股价三年来大多呈下跌趋势，尽管自2023年末获重大监管胜利仍未恢复，年初至今股价下跌23% [1] 产品获批情况 - 自2023年11月起，公司与Vertex合作开发的基因编辑药物Casgevy在美、英、欧盟、沙特阿拉伯和巴林等国家和地区获批 [2] 产品市场与成本 - Casgevy在美国售价220万美元，公司和Vertex估计美欧目标市场有3.5万名患者，但高昂成本或使许多患者难以获得药物 [3] - 美国约10万人患有镰状细胞病（SCD），估计50% - 60%患者参加医疗补助计划，该计划将扩大Casgevy的可及性 [4] 政府支持举措 - 拜登政府宣布计划帮助医疗补助计划患者负担Casgevy费用，该计划基于疗效付费，将于明年启动 [11] 产品竞争情况 - 在美国，公司与Vertex面临Bluebird Bio竞争，后者有针对SCD和输血依赖性β - 地中海贫血（TDT）的竞争疗法，但公司和Vertex资金更充足，且Bluebird治疗SCD的药物Lyfgenia售价310万美元并伴有血癌警告 [7] - 在欧洲和中东，公司与Vertex竞争较少，Casgevy有数十亿美元的收入机会 [15] 公司发展潜力 - Casgevy的开发验证了公司基因编辑平台，未来五年创新方法有望带来更多临床和监管胜利 [8] - 公司正在开展多个项目，包括两种癌症研究性疗法和1型糖尿病潜在功能性治愈方法 [13] 产品销售预期 - 分析师认为Casgevy年销售峰值可能超22亿美元，公司按协议有权获得40%利润，首款产品收入将助力其他基于CRISPR基因编辑药物研发 [18] 产品市场规模 - 除美欧3.5万名患者外，公司和Vertex估计沙特阿拉伯和巴林市场约有2.3万名患者 [20] 公司营收情况 - 今年前九个月公司营收约160万美元，对于市值超40亿美元公司而言几乎可忽略不计，且营收并非来自Casgevy销售，表明药物推广缓慢 [21]