文章核心观点 公司获得澳大利亚批准启动GT - 02287的1b期临床试验，有望评估其治疗帕金森病的安全性、耐受性及对关键生物标志物的影响，为推进到2期试验做准备 [1][3] 公司动态 - 公司获得澳大利亚批准启动GT - 02287的1b期临床试验，将与当地帕金森病倡导组织合作支持招募，预计2025年春季完成招募，年中获得研究数据 [1] - 公司首席财务官兼临时首席执行官表示2024年公司从临床前过渡到临床阶段开发，期待评估GT - 02287安全性和耐受性及对生物标志物的影响，为2025年推进到2期试验做准备 [3] 试验情况 - 1b期试验将在澳大利亚七个主要城市地区的试验点进行，这些试验点有帕金森病试验经验 [4] - 1b期开放标签试验将评估13.5 mg/kg/天的GT - 02287对GBA1 - PD或特发性帕金森病患者三个月的安全性和耐受性，次要终点包括药代动力学、GCase调节等 [4] - 1b期试验是在2024年第三季度完成的健康志愿者1期成功研究之后开展，1期研究显示GT - 02287安全性和耐受性良好，血浆和中枢神经系统暴露在预期治疗范围内，GCase活性显著增加超50% [2] 药物信息 - GT - 02287是公司用于治疗有或无GBA1突变的帕金森病的主要候选药物，是口服、可穿透血脑屏障的变构小分子调节剂，可恢复GCase功能 [5] - 在帕金森病临床前模型中，GT - 02287可恢复GCase酶功能，减少相关症状，改善运动和认知功能，降低血浆神经丝轻链水平 [5] - 临床前数据显示GT - 02287对GBA1 - PD和特发性PD模型有疾病修饰作用，可能减缓或阻止帕金森病进展 [6] 公司背景 - 公司是临床阶段生物技术公司，致力于下一代变构疗法的发现和开发，利用Magellan™平台加速药物发现 [8][9] - 公司帕金森病的主要项目获得迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会等机构的资金支持 [7]