文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司Gain Therapeutics获澳大利亚批准启动GT - 02287的1b期临床试验，有望评估其安全性、耐受性及对帕金森病关键生物标志物的影响，为推进到2期试验做准备 [1][2] 公司信息 - Gain Therapeutics是临床阶段生物技术公司，利用先进Magellan™平台加速药物发现，为神经退行性疾病、罕见遗传疾病和肿瘤等难以治疗的疾病开发新型变构小分子调节剂 [7] - 公司帕金森病的主要项目获迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会、西尔弗斯坦GBA帕金森病基金会以及欧盟地平线2020研究和瑞士创新局联合资助 [12] GT - 02287药物信息 - GT - 02287是公司用于治疗有无GBA1突变帕金森病的主要变构小分子药物，口服给药可穿透血脑屏障，能恢复溶酶体蛋白葡萄糖脑苷脂酶（GCase）功能 [11] - 临床前数据显示GT - 02287在GBA1 - PD和特发性PD模型中有疾病修饰作用，可恢复GCase酶功能、减少相关蛋白聚集和神经炎症、改善运动和认知功能、降低血浆神经丝轻链水平 [4][11] 临床试验信息 - 1b期临床试验将在澳大利亚七个有帕金森病试验经验的地点进行，预计2025年春季完成患者招募，年中获得研究数据 [1][10] - 该试验为开放标签试验，将评估13.5 mg/kg/day的GT - 02287在GBA1 - PD或特发性帕金森病患者中三个月的安全性和耐受性，次要终点包括药代动力学、GCase调节等 [10] - 此前2024年第三季度完成的健康志愿者1期研究显示，GT - 02287安全性和耐受性良好，血浆和中枢神经系统暴露在预期治疗范围内，GCase活性显著增加超50% [9]