行业概述 - 合成生物学公司利用基因工程和生物技术设计新生物和过程，应用于制药和农业等领域，有治愈遗传疾病和延长人类寿命的潜力，行业有望大幅增长 [1] - 基因组学可实现个性化治疗，提高疗效和改善患者预后，该领域公司吸引大量风险投资和机构投资者关注 [8] - 基因组学公司分析解读基因信息，开发测试、疗法和技术推动个性化医疗发展 [21] 行业风险 - 合成生物学和基因组学行业监管复杂且不断变化，可能延缓突破成果商业化，同时存在基因改造伦理问题、高昂研发和商业化成本以及不确定的产品开发和审批时间，带来重大财务风险 [2] 推荐公司 CRISPR Therapeutics AG（CRSP） - 利用CRISPR/Cas9基因编辑平台开发治疗血红蛋白病、癌症、糖尿病等疾病的疗法，2023年11月其CRISPR/Cas9基因编辑疗法获首次批准，商品名Casgevy，获批治疗镰状细胞病和输血依赖性β - 地中海贫血 [3][12] - 2024年2月，欧洲委员会授予Casgevy有条件上市许可，这是基于CRISPR技术首个获批的基因疗法，也是CRSP首个上市产品 [23] - 券商平均短期目标价较最后收盘价28.32美元上涨136.7%，目标价范围24 - 100美元，最大上涨潜力253.1%，下跌15.3% [4] Monte Rosa Therapeutics Inc.（GLUE） - 临床阶段生物技术公司，开发新型小分子精准药物，利用人体自然机制选择性降解治疗相关蛋白 [5] - 开发MRT - 2359治疗MYC驱动肿瘤、MRT - 6160治疗系统性和中枢神经系统自身免疫疾病、MRT - 8102治疗IL - 1/NLRP3驱动炎症疾病，还开发CDK2治疗卵巢、子宫和乳腺癌 [11] Immunocore Holdings plc（IMCR） - 后期生物技术公司，开发新型T细胞受体双特异性免疫疗法治疗癌症、传染病和自身免疫疾病 [25] - 提供KIMMTRAK治疗无法切除或转移性葡萄膜黑色素瘤，还开发tebentafusp治疗晚期皮肤黑色素瘤，处于2/3期临床试验 [13] - 券商平均短期目标价较最后收盘价6.93美元上涨161.1%，目标价范围15 - 20美元，最大上涨潜力188.6%，无下跌空间 [14] Rigel Pharmaceuticals Inc.（RIGL） - 临床阶段药物开发公司，开发治疗炎症、癌症和病毒疾病的新型小分子药物，目标是每年提交一项重大适应症的新药研究申请 [15] - 专注细胞内信号通路和相关靶点研究，与大型制药公司合作开发和推广产品候选药物 [16] - 券商平均短期目标价较最后收盘价17.09美元上涨82.1%，目标价范围14 - 57美元，最大上涨潜力233.5%，下跌18.1% [18] Castle Biosciences Inc.（CSTL） - 商业阶段皮肤病癌症公司，为医生和患者提供临床可操作的基因组信息，提供皮肤病癌症、巴雷特食管、葡萄膜黑色素瘤和心理健康状况的检测解决方案 [19] - 券商平均短期目标价较最后收盘价27.53美元上涨51.4%，目标价范围32 - 50美元，最大上涨潜力81.6%，无下跌空间 [20]