文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司NeuroSense与全球领先制药公司达成有约束力条款书，推进治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）药物PrimeC开发和商业化，交易待2025年第一季度确定最终协议 [13][3] 关于NeuroSense - 临床阶段生物技术公司，专注为神经退行性疾病患者发现和开发治疗方法，策略是开发针对多种疾病途径联合疗法 [9] 关于ALS - 无法治愈神经退行性疾病，诊断后2 - 5年内导致完全瘫痪和死亡，美国每年超5000人确诊，年疾病负担达10亿美元，预计到2040年美国和欧盟患者数量增长24% [5] 关于PrimeC - NeuroSense主要候选药物，是两种FDA批准药物环丙沙星和塞来昔布独特固定剂量组合新型缓释口服制剂，旨在协同靶向导致运动神经元变性、炎症、铁积累和RNA调节受损等ALS关键机制，抑制疾病进展 [7] - 已完成2a期临床试验，达到安全和疗效终点，包括减少功能和呼吸恶化以及ALS相关生物标志物显著变化，获美国FDA和欧洲药品管理局孤儿药认定 [8] - 2b期PARADIGM临床试验结果显示积极安全性和有效性，增强其满足ALS迫切未满足医疗需求潜力信心 [4] 关于PARADIGM - PrimeC治疗ALS前瞻性、多国、随机、双盲、安慰剂对照2b期临床试验，在加拿大、意大利和以色列招募68名ALS患者 [6] - 试验前6个月，45名参与者随机接受PrimeC，23名接受安慰剂，随后是12个月开放标签延长期，所有参与者以盲法接受PrimeC [17] - 试验中大多数参与者同时接受ALS标准护理药物利鲁唑治疗，表明PrimeC减缓疾病进展效果远超FDA批准ALS药物 [2] 关于有约束力条款书 - 与全球领先制药公司达成，包括签署最终协议时巨额预付款、3期临床试验资金、监管和净销售里程碑付款以及年度净销售两位数分层特许权使用费结构 [13][14] - 制药公司将获得PrimeC在某些关键市场独家分销、营销、推广、销售和开发许可，以及非独家研究和制造权，具体取决于最终协议条款和条件 [15]