行业表现 - 2024年生物技术行业表现起伏，上半年积极态势在下半年因三季度业绩不佳、指引下调、管线受挫以及疫苗怀疑论者被任命为卫生与公众服务部负责人而被抹去 [1] - 尽管有挫折，但行业因对创新药物的需求，尤其是在肥胖、免疫学和基因治疗等有巨大商业潜力的领域，仍吸引投资者关注，2024年有新药获批、管线进展和并购活动增加等积极因素 [11] Immunocore Holdings公司情况 - 公司是商业阶段生物技术公司，专注开发针对多种疾病的新型TCR双特异性免疫疗法ImmTAX，旗下唯一上市药物Kimmtrak是FDA批准的首个转移性葡萄膜黑色素瘤免疫疗法，2024年前九个月销售额同比增长32%至2.26亿美元 [3] - 因公司延迟报告I/II期研究NSCLC队列结果，华尔街分析师对brenetafusp在皮肤癌以外的疗效表示担忧，部分分析师认为该药物在皮肤黑色素瘤的数据“平淡无奇” [4] - 公司股价今年迄今暴跌58%，原因是投资者认为管线开发存在风险，最先进候选药物brenetafusp正在两项临床研究中评估 [12] - 预计2025年初股价将大幅上涨，因华尔街预计公司将提供一项HIV疗法早期研究的积极更新，公司还在两项后期研究中评估Kimmtrak，并推进多个肿瘤候选药物进入临床开发 [13] - 公司目前Zacks排名为1（强力买入），2025年每股亏损估计在过去60天从2.33美元改善至1.57美元 [5][14] Allogene Therapeutics公司情况 - 公司正在开发用于治疗癌症的同种异体CAR - T疗法，尤其是针对未满足医疗需求高的血液学适应症 [15] - 公司股价今年迄今下跌35%，原因是年初宣布的管线战略调整，管理层决定将领先管线药物cema - cel从大B细胞淋巴瘤三线疗法升级为一线疗法，这一转变虽扩大目标市场，但推迟产品上市至少数年，预计2027年向FDA提交药物监管申请 [6][15] - 除cema - cel外，公司还在I期研究中为多发性骨髓瘤和肾细胞癌开发工程化同种异体CAR - T细胞疗法候选药物，计划在2025年第一季度开始一项针对狼疮/系统性红斑狼疮适应症的早期研究 [16] - 公司目前Zacks排名为2（买入），2025年每股亏损估计在过去60天从1.45美元改善至1.34美元 [7] Day One Biopharmaceuticals公司情况 - 公司是商业阶段生物技术公司，专注开发针对儿童癌症的疗法，目前旗下唯一上市药物Ojemda于4月获FDA加速批准，用于6个月及以上复发或难治性BRAF改变的儿童低级别胶质瘤，第二季度商业推出，2024年前九个月产品收入超2800万美元 [8] - 公司正在关键后期FIREFLY - 2研究中评估Ojemda作为6个月至25岁儿童低级别胶质瘤一线疗法，研究成功可能扩大药物适用患者群体，此外公司管线还有两个研究候选药物，计划在2025年初对DAY301进行I期研究 [9] - Ojemda获批是公司里程碑，是该国目前唯一针对儿童低级别胶质瘤的全身疗法，已将该药物美国以外权利授权给Ipsen [17] - 公司股价今年迄今下跌超13%，目前Zacks排名为2，2025年每股亏损估计在过去60天从2.03美元改善至0.99美元 [10][18]