文章核心观点 Halozyme公司创新的ENHANZE药物递送技术与argenx的VYVDURA共同配方的药物获日本厚生劳动省批准用于治疗慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP），此前该药物已获批用于治疗全身性重症肌无力（gMG） [10][11] 公司概况 - Halozyme是一家生物制药公司，是ENHANZE®药物递送技术的创新者，拥有专有的rHuPH20酶，其商业化验证的解决方案用于促进注射药物和液体的皮下递送 [2] - 公司总部位于加利福尼亚州圣地亚哥，在新泽西州尤因和明尼苏达州明尼通卡设有办事处，明尼苏达州明尼通卡也是其运营设施所在地 [7] - 公司还利用先进的自动注射器技术开发、制造和商业化药物 - 设备组合产品，拥有Hylenex®和XYOSTED®两个商业专有产品，与梯瓦制药和艾多西亚制药有合作商业产品和正在进行的产品开发计划 [12] 产品获批情况 - argenx的VYVDURA与Halozyme的ENHANZE®药物递送技术共同配方，获日本厚生劳动省批准用于成人慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP），是首个也是唯一获批用于治疗CIDP的新生儿Fc受体（FcRn）阻滞剂 [10] - VYVDURA于2024年1月获日本厚生劳动省批准制造和销售，4月推出用于治疗全身性重症肌无力（gMG），3月被指定为治疗CIDP的孤儿药 [11] 临床试验结果 - 日本厚生劳动省的批准基于ADHERE研究，这是迄今为止研究CIDP的最大规模临床试验 [1] - 在ADHERE研究中，69%（221/322）接受VYVDURA治疗的患者，无论先前治疗情况如何，均显示出临床改善的证据，包括行动能力、功能和力量的改善 [1] - ADHERE研究达到主要终点（p<0.0001），与安慰剂相比，复发风险降低61%（HR：0.39，95% CI：0.25；0.61） [1] - 99%的试验参与者选择参加ADHERE+开放标签扩展研究，安全性结果与VYVDURA在先前临床试验和实际应用中的已知安全性概况基本一致 [1] 技术合作情况 - Halozyme的ENHANZE®技术已授权给罗氏、武田、辉瑞等领先制药和生物技术公司 [2]