文章核心观点 - 武田公司的HYQVIA®获日本厚生劳动省批准用于治疗无丙种球蛋白血症或低丙种球蛋白血症患者，该疗法结合了Halozyme的ENHANZE®药物递送技术，能减少给药频率，为患者提供更灵活的治疗选择 [1][2][3] 产品获批情况 - HYQVIA®获日本厚生劳动省批准用于治疗无丙种球蛋白血症或低丙种球蛋白血症患者，这些疾病由原发性或继发性免疫缺陷引起，患者抗体水平极低或缺失，严重反复感染风险增加 [1] 产品特点 - HYQVIA®是日本首个皮下注射的血浆衍生疗法，由一瓶10%免疫球蛋白和一瓶重组人透明质酸酶PH20（rHuPH20）组成，采用Halozyme的ENHANZE®药物递送技术 [2] - ENHANZE®可增加免疫球蛋白在皮下组织的分散和吸收，使更大体积的药物能在注射部位输注，与其他皮下免疫球蛋白产品相比，给药频率更低，且无需静脉通路 [2] - 该产品可将给药频率降至每3或4周一次，而传统皮下免疫球蛋白疗法为每周或每两周一次，有望增加患者给药灵活性 [2] 获批依据 - 厚生劳动省的批准基于两项针对日本原发性免疫缺陷患者的3期关键开放标签非对照研究（NCT05150340、NCT05513586）的数据，评估了HYQVIA®的疗效、安全性、耐受性和药代动力学 [3] - 研究评估了16名2岁及以上日本患者使用HYQVIA®的疗效和安全性，最后3次访视时IgG谷浓度的几何平均值为9.494g/L，与静脉或皮下注射免疫球蛋白治疗相当（几何平均值9.624g/L） [3] - 主要不良反应为发热（5名患者，31.3%）以及输液部位红斑、注射部位红斑、输液部位肿胀、输液部位疼痛和头痛（12.5%） [3] - 提交材料还包括两项在北美原发性免疫缺陷患者中进行的3期临床试验（NCT00814320、NCT01175213）的数据 [3] 公司概况 - Halozyme是一家生物制药公司，致力于提供颠覆性解决方案，以改善新兴和成熟疗法的患者体验和治疗效果 [4] - 公司是ENHANZE®药物递送技术的创新者，拥有专有酶rHuPH20，其经过商业验证的解决方案用于促进注射药物和液体的皮下递送，目标是通过快速皮下递送和减轻治疗负担来改善患者体验 [4] - 该技术已应用于全球100多个市场的9种商业化产品，惠及超过80万名患者，公司已将其授权给罗氏、武田、辉瑞等领先制药和生物技术公司 [4] - 公司还利用先进的自动注射器技术开发、制造和商业化药物 - 器械组合产品，旨在提供商业或功能优势，如提高便利性、可靠性和耐受性，增强患者舒适度和依从性 [5] - 公司有两款商业专有产品Hylenex®和XYOSTED®，与梯瓦制药和艾多西亚制药有合作商业产品和正在进行的产品开发项目 [5] - 公司总部位于加利福尼亚州圣地亚哥，在新泽西州尤因和明尼苏达州明尼通卡设有办事处，明尼通卡也是其运营设施所在地 [6]