文章核心观点 - 公司宣布FDA授予amezalpat孤儿药资格用于治疗肝细胞癌，此前临床研究数据积极，公司将为3期关键研究做准备 [1][2] 关于肝细胞癌（HCC） - HCC是侵袭性癌症，死亡率上升，预计到2030年将成第三大癌症死因，全球每年超90万人确诊，东亚发病率和死亡率最高，美国是癌症相关死亡上升最快的病因 [3] - 90%的HCC病例由慢性肝病引起，包括慢性乙肝和丙肝感染、非酒精性脂肪性肝病、非酒精性脂肪性肝炎、酒精性肝病及由此导致的肝硬化 [4] - 约70 - 80%早期HCC患者术后会复发，早期复发预后差、生存时间短，肿瘤大小、数量和门静脉侵犯会增加复发风险 [5] 关于Amezalpat - Amezalpat是口服小分子选择性PPARδ拮抗剂，通过直接靶向肿瘤细胞、调节肿瘤微环境中的免疫抑制细胞和血管生成来治疗癌症 [6] - 在全球随机1b/2期研究中，amezalpat联合用药组在多个研究终点上优于标准治疗组，包括总体人群和关键亚组的总生存期，1期临床试验也有积极结果 [6] 关于孤儿药资格（ODD） - FDA的孤儿药资格计划为治疗、诊断或预防美国少于20万人受影响的罕见病疗法提供孤儿药地位，获批后有税收抵免、减免申请费和7年市场独占权等好处 [7] 关于Tempest Therapeutics - 公司是临床阶段生物技术公司，推进小分子候选产品组合，有肿瘤靶向和/或免疫介导机制，可治疗多种肿瘤，项目从早期研究到一线癌症患者的后期全球随机研究 [8]