文章核心观点 公司公布正在进行的Netherton综合征临床研究的额外积极中期临床数据，QRX003展现出潜在疗效，且无安全问题，公司期待“全身”临床研究开展并为新药申请积累数据 [1][6][7] 分组1：临床研究进展 - 2024年12月公司公布正在进行的开放标签研究中首位每日两次服用QRX003的受试者在给药6周后的积极数据，现分享该受试者测试完成后的临床数据 [2] - 从基线到每日两次服用QRX003 12周，该受试者所有测量的临床终点均有明显改善，M - IASI评分从18降至3，WINRS评分从7降至2，IGA从“中度”改善到“几乎清除” [3] - 测试6周后多个评估指标的患者满意度得分很高，12周后进一步提高，研究期间该受试者无安全问题报告 [5] 分组2：公司展望 - 公司CEO表示对正在进行的Netherton综合征临床研究持续取得积极成果感到兴奋，认为有越来越多证据证明QRX003在Netherton综合征中的潜在疗效，期待“全身”临床研究开展，该研究数据将是支持新药申请数据包的关键组成部分 [6][7] 分组3：疾病与产品介绍 - Netherton综合征是一种罕见遗传性皮肤病，由SPINK5基因突变导致，目前无治愈方法和获批治疗方法 [9] - QRX003是一种外用乳液，采用专有递送技术，含广谱丝氨酸蛋白酶抑制剂，旨在促进更正常的皮肤脱落过程和形成更强有效的皮肤屏障 [10] 分组4：公司介绍 - 公司是临床阶段的专业制药公司，专注于开发和商业化治疗罕见和孤儿疾病的产品，创新产品线包含四种在研产品，有潜力针对多种罕见和孤儿适应症 [11]